BB-301-forsøg: Benitec rapporterer foreløbige resultater for synkning

Benitec Biopharma oplyste den 28. oktober 2026, at alle ni patienter, der blev behandlet i selskabets tidlige BB-301-forsøg, havde reageret på genterapien, som fortsat er på forsøgsstadiet, mod synkebesvær forbundet med oculopharyngeal muskeldystrofi, eller OPMD.

Vigtigste konklusioner

• Den foreløbige analyse omfattede seks patienter, der fik en lav dosis, og tre, der fik en høj dosis.
• En større andel af patienterne i højdosisgruppen viste forbedringer på to mål for synkefunktion efter tre måneder.
• Benitec rapporterede ingen alvorlige bivirkninger blandt de behandlede patienter.

Resultater fra BB-301-forsøget fordelt på dosis

Benitec oplyste, at alle seks patienter i lavdosisgruppen og alle tre patienter i højdosisgruppen opfyldte selskabets kriterier for formelt at blive klassificeret som respondere. Selskabet rapporterede resultater fra 12 måneders opfølgning for alle patienter i lavdosisgruppen. I højdosisgruppen havde én patient været fulgt i ni måneder og to i tre måneder.

Efter tre måneder opfyldte en større andel af patienterne i højdosisgruppen kriterierne for forbedring af svælgets tømning og i en tidsmålt drikketest. De to dosisgrupper havde samme responsrate på et spørgeskema om synkefunktion og et mål for evnen til at lukke svælget.

Resultaterne er foreløbige og stammer fra et første-i-mennesker-, åbent fase 1b/2a-studie. De små grupper og forskellig opfølgningsvarighed begrænser, hvad der kan konkluderes om behandlingens langsigtede virkninger.

Behandling og adgang

OPMD er en fremadskridende muskelsygdom, der kan medføre alvorlige synkebesvær. Benitec oplyste, at der ikke findes godkendte behandlinger for tilstanden.

BB-301 er udviklet til at undertrykke et defekt gen og levere en funktionel erstatning. Behandlingen gives til svælgmusklerne ved et enkeltstående indgreb. I henhold til Benitecs politik for udvidet adganger behandlingen, som er under afprøvning, i øjeblikket kun tilgængelig gennem deltagelse i selskabets kliniske forsøg.

Næste milepæl

Benitec planlægger at arbejde hen imod et afgørende BB-301-studie i midten af 2027.

Læs flere nyheder

Flere nyheder fra FinanceVelix

Ansvarsfraskrivelse

Denne FinanceVelix-artikel indeholder generel information og udgør ikke personlig finansiel, investeringsmæssig, juridisk eller skattemæssig rådgivning. Markedspriser, renter og økonomiske forhold kan ændre sig; investeringer indebærer risiko for tab. Oplysningerne afspejler det materiale, der var tilgængeligt på udgivelsestidspunktet, og kan ændre sig. Kontrollér selv vigtige oplysninger, og rådfør dig om nødvendigt med en kvalificeret fagperson. Omtale af et aktiv, en virksomhed eller en tjeneste er ikke en anbefaling.