Der Genomeditierungskandidat .HEAL-101 von Cellectis senkte Triglyceride in einem Mausmodell einer Erkrankung, teilte das Unternehmen am 27. Oktober 2026 mit, als es präklinische Daten zu einer möglichen Behandlung schwerer Hypertriglyzeridämie vorstellte.

Die wichtigsten Erkenntnisse

  • Das Unternehmen berichtete von einer durchschnittlichen Senkung der Triglyceride um 75 % in einem Mausmodell einer Erkrankung.
  • Cellectis plant eine vom Prüfarzt initiierte Phase-1-Studie in China.
  • Vorläufige klinische Daten werden für die zweite Hälfte des Jahres 2027 erwartet.

Ergebnisse zur Genomeditierung von Cellectis in präklinischen Studien

Bei Mäusen, die so verändert wurden, dass sie menschliches APOC3 tragen und Hypertriglyzeridämie modellieren, senkte .HEAL-101 die Triglyceride um durchschnittlich 75 % bei einer Standardabweichung von 11 %. APOC3 ging um 67 % zurück, bei einer Standardabweichung von 12 %.

In einem separaten Mausmodell mit humanisierten Lebern und normalen Blutfettwerten editierte eine einmalige intravenöse Injektion menschliches APOC3 mit einer durchschnittlichen Rate von etwa 65 %, die bis zu 70 % erreichte. In einer menschlichen Leberzelllinie lag die durchschnittliche Editierungsrate bei etwa 90 %.

Das Unternehmen erklärte, die Editierung sei in der Leber nachgewiesen worden, ohne signifikante Aktivität in den anderen untersuchten Geweben. Dabei handelt es sich um präklinische Ergebnisse; Resultate bei Tieren lassen sich möglicherweise nicht auf Menschen übertragen.

Wirkweise des Kandidaten und nächste Schritte

.HEAL-101 verwendet einen TALE-Baseneditor, der als Boten-RNA in auf die Leber ausgerichteten Lipidnanopartikeln verabreicht wird. Er soll APOC3, einen Treiber erhöhter Triglyceridwerte, nach einer einmaligen intravenösen Gabe dauerhaft inaktivieren.

Cellectis plant, in China eine vom Prüfarzt initiierte Phase-1-Studie zu starten, und erwartet vorläufige klinische Daten in der zweiten Hälfte des Jahres 2027. Die Studie und ihre Ergebnisse sind noch zukünftiger Natur.

Der erweiterte Datensatz baut auf Erkenntnissen auf, die erstmals am 14. September 2026 offengelegt wurden. Julien Valton, Vizepräsident für Gentherapie bei Cellectis, soll das Poster am 29. Oktober auf dem Kongress der European Society of Gene and Cell Therapy in Hamburg vorstellen.

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