Benitec Biopharma meldde op 28 oktober 2026 dat alle negen patiënten die werden behandeld in de vroegstadiumstudie met BB-301 hadden gereageerd op de experimentele gentherapie voor slikproblemen die verband houden met oculofaryngeale spierdystrofie, of OPMD.

Belangrijkste punten

  • De tussentijdse analyse omvatte zes patiënten die een lage dosis kregen en drie die een hoge dosis kregen.
  • Na drie maanden vertoonde een groter aandeel patiënten in de groep met hoge dosis verbeteringen op twee slikmetingen.
  • Benitec meldde geen ernstige bijwerkingen bij de behandelde patiënten.

Resultaten van de BB-301-studie per dosis

Benitec zei dat alle zes patiënten in de groep met lage dosis en alle drie patiënten in de groep met hoge dosis aan de criteria voor formele respons hadden voldaan. Het bedrijf rapporteerde follow-upresultaten na 12 maanden voor iedere patiënt in de groep met lage dosis. In de groep met hoge dosis was één patiënt negen maanden gevolgd en twee patiënten drie maanden.

Na drie maanden voldeed een groter aandeel patiënten in de groep met hoge dosis aan de criteria voor verbetering van de lediging van de keel en bij een test waarbij het drinken gedurende een bepaalde tijd wordt gemeten. Beide dosisgroepen hadden dezelfde responspercentages op een slikvragenlijst en een meting van het vermogen om de keel te sluiten.

De bevindingen zijn tussentijdse resultaten van een eerste klinische studie bij mensen, een open-label fase 1b/2a-studie. De kleine groepen en de uiteenlopende follow-upduur beperken de conclusies die kunnen worden getrokken over de langetermijneffecten van de behandeling.

OnderdeelDetails
Lediging van de keel na drie maanden67% van de patiënten in de groep met lage dosis en 100% van de patiënten in de groep met hoge dosis voldeden aan de verbeteringscriteria.
Drinktest met tijdmeting na drie maanden17% van de patiënten in de groep met lage dosis en 67% van de patiënten in de groep met hoge dosis voldeden aan de verbeteringscriteria.

Behandeling en toegang

OPMD is een progressieve spieraandoening die ernstige slikproblemen kan veroorzaken. Benitec zei dat er geen goedgekeurde behandelingen voor de aandoening zijn.

BB-301 is ontworpen om een defect gen te onderdrukken en een functionele vervanger te leveren. Het middel wordt in een eenmalige procedure toegediend aan de keelspieren. Volgens Benitecs beleid voor uitgebreide toegangis de experimentele behandeling momenteel alleen beschikbaar via deelname aan de klinische studies van het bedrijf.

Volgende mijlpaal

Benitec is van plan medio 2027 toe te werken naar een cruciale BB-301-studie.

Lees meer nieuws

Meer nieuws van FinanceVelix

Disclaimer

Dit artikel van FinanceVelix biedt algemene informatie en geen persoonlijk financieel, beleggings-, juridisch of fiscaal advies. Marktprijzen, rentetarieven en economische omstandigheden kunnen veranderen; aan beleggen zijn risico’s verbonden. De feiten weerspiegelen de informatie die beschikbaar was op het moment van publicatie en kunnen veranderen. Controleer belangrijke informatie onafhankelijk en raadpleeg zo nodig een gekwalificeerde professional. Een vermelding van een activum, bedrijf of dienst houdt geen aanbeveling in.