De goedkeuring van batoclimab in China betekent dat Harbour BioMed een mijlpaal op het gebied van commercialisering heeft bereikt. Het bedrijf maakte op 23 oktober 2026 bekend dat de National Medical Products Administration de subcutane injectie heeft goedgekeurd voor volwassenen met gegeneraliseerde myasthenia gravis die positief testen op antistoffen tegen de acetylcholinereceptor.
Belangrijkste punten
- De goedkeuring geldt voor volwassenen die positief zijn voor AChR-antistoffen, en niet voor alle patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis.
- NBP Pharma gaat batoclimab in Groot-China commercialiseren; Harbour ontvangt getrapte royalty’s over de jaarlijkse netto-omzet.
- In het pivotale onderzoek was de aanhoudende symptoomverbetering groter dan bij placebo, maar kwam perifeer oedeem vaker voor.
Inhoudsopgave
- Goedkeuring van batoclimab verlegt de focus naar commercialisering
- Pivotale studie toonde aanhoudende symptoomverbetering
- Veiligheidsbevindingen blijven onderdeel van het behandelbeeld
- Conclusie
Goedkeuring van batoclimab verlegt de focus naar commercialisering
De goedkeuring geldt voor batoclimab-injecties met een sterkte van 170 mg per flacon van 1 ml. Het geneesmiddel is een volledig humaan monoklonaal antilichaam dat zich richt op de neonatale Fc-receptor, of FcRn, en de afbraak versnelt van IgG-antistoffen die betrokken zijn bij auto-immuunziekten.
Volgens een licentieovereenkomst uit oktober 2022 verzorgt NBP Pharma, een dochteronderneming van CSPC Pharmaceutical Group, de commercialisering op het Chinese vasteland, in Hongkong, Macau en Taiwan. Harbour BioMed ontvangt getrapte royalty’s op basis van de jaarlijkse netto-omzet in die markten.
Dankzij deze regeling zijn verkopen via de partner voor Harbour de route naar royalty-inkomsten, in plaats van rechtstreekse commercialisering door het bedrijf. Dragon Merit Holdings, een andere dochteronderneming van CSPC, is de houder van de handelsvergunning. In de aankondiging werden de royaltypercentages, prijs en lanceringsdatum niet bekendgemaakt.
| Onderdeel | Details |
|---|---|
| Aanhoudende verbetering op de Quantitative Myasthenia Gravis-schaal | Batoclimab: 64,2%; placebo: 40,6%; P=0,008. |
| Minimale symptomen bij een meetmoment | MG-ADL-score van 0 of 1: 25,4% met batoclimab tegenover 4,7% met placebo; P=0,004. |
| Aanhoudende verbetering van de MG-ADL-score in de tweede cyclus | Batoclimab: 62,7%; placebo: 36,4%; P=0,002. |
Pivotale studie toonde aanhoudende symptoomverbetering
De goedkeuring volgt op een ontwikkelingsprogramma waarvan een eerdere mijlpaal de aankondiging van Harbour BioMed in maart 2023 van de toplineresultaten van de fase III-studie was. Daarin meldde het bedrijf dat de Chinese studie aan de primaire en belangrijkste secundaire eindpunten had voldaan; die aankondiging dateert van vóór het meest recente besluit van de toezichthouder.
In de aankondiging van de goedkeuring werd een pivotale studie beschreven die in 27 centra in China werd uitgevoerd. De belangrijkste onderzoekspopulatie bestond uit patiënten die positief waren voor AChR-antistoffen of antistoffen tegen spierspecifieke tyrosinekinase. De goedgekeurde indicatie is beperkter en geldt voor volwassenen die positief zijn voor AChR-antistoffen.
Het primaire eindpunt mat de aanhoudende verbetering op de schaal voor dagelijkse activiteiten bij myasthenia gravis (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living). Die verbetering was gedefinieerd als een daling van ten minste drie punten ten opzichte van de uitgangswaarde, die gedurende de eerste behandelcyclus minstens vier weken aanhield.
Dit eindpunt werd bereikt door 58,2% van de patiënten die batoclimab kregen, tegenover 31,3% van de patiënten die placebo kregen: een verschil van 26,9 procentpunt, met P=0,001. Al vanaf de tweede week werd een behandelingseffect waargenomen. Hieronder staan aanvullende secundaire resultaten.
Veiligheidsbevindingen blijven onderdeel van het behandelbeeld
Harbour omschreef batoclimab als over het algemeen goed verdraagbaar. Perifeer oedeem was de vaakst gemelde bijwerking in de behandelgroep en trad op bij 38,8% van de patiënten, tegenover 4,6% bij placebo; alle gevallen waren licht of matig.
De albuminespiegels in het plasma daalden tijdens de behandeling, maar herstelden spontaan nadat de behandeling was gestopt. Deze bevindingen moeten samen met de werkzaamheidsresultaten worden beschouwd en zijn van belang voor het klinische profiel van het geneesmiddel.
Gegeneraliseerde myasthenia gravis is een chronische auto-immuunneuromusculaire aandoening die zwakte van de skeletspieren veroorzaakt en in ernstige gevallen levensbedreigend kan worden. Batoclimab richt zich op het proces waarbij antistoffen worden gerecycled, en behandelt niet rechtstreeks de spierzwakte.
Conclusie
Door de goedkeuring gaat batoclimab de commercialiseringsfase in voor de goedgekeurde patiëntengroep in China. De volgende stap is beschikbaarheid via NBP Pharma, al bevatte de aankondiging geen informatie over de lanceringsdatum of prijs.
Lees meer nieuws
Disclaimer
Dit artikel van FinanceVelix bevat algemene informatie en is geen persoonlijk financieel, beleggings-, juridisch of fiscaal advies. Marktprijzen, rentetarieven en economische omstandigheden kunnen veranderen; aan beleggen is een risico op verlies verbonden. De feiten zijn gebaseerd op het materiaal dat bij publicatie beschikbaar was en kunnen veranderen. Controleer belangrijke informatie zelf en raadpleeg zo nodig een gekwalificeerde professional. Een vermelding van een activum, bedrijf of dienst is geen aanbeveling.
