Cellectis’ genredigeringskandidat .HEAL-101 reduserte triglyseridene i en sykdomsmodell hos mus, opplyste selskapet 27. oktober 2026, da det presenterte prekliniske data for en potensiell behandling av alvorlig hypertriglyseridemi.

Viktigste punkter

  • Selskapet rapporterte en gjennomsnittlig reduksjon i triglyserider på 75 % i en sykdomsmodell hos mus.
  • Cellectis planlegger en fase 1-studie i Kina initiert av utprøveren.
  • Foreløpige kliniske data ventes i andre halvår 2027.

Resultater fra Cellectis’ genredigering i prekliniske studier

Hos mus som var genmodifisert til å bære humant APOC3 og modellere hypertriglyseridemi, reduserte .HEAL-101 triglyseridene med et gjennomsnitt på 75 %, med et standardavvik på 11 %. APOC3 falt med 67 %, med et standardavvik på 12 %.

I en separat musemodell med humaniserte levere og normale nivåer av blodlipider redigerte én enkelt intravenøs injeksjon humant APOC3 med en gjennomsnittlig rate på omtrent 65 %, og nådde opptil 70 %. I en human levercellelinje var den gjennomsnittlige redigeringsraten omtrent 90 %.

Selskapet opplyste at redigering ble påvist i leveren, uten betydelig aktivitet i de andre undersøkte vevene. Dette er prekliniske funn; resultater fra dyr overføres ikke nødvendigvis til mennesker.

Hvordan kandidaten virker, og hva som skjer videre

.HEAL-101 bruker en TALE-baseeditor levert som messenger-RNA i leverrettede lipidnanopartikler. Den er utformet for å inaktivere APOC3 permanent, en drivkraft bak forhøyede triglyserider, etter én intravenøs administrasjon.

Cellectis planlegger å starte en fase 1-studie i Kina initiert av utprøveren og venter foreløpige kliniske data i andre halvår 2027. Studien og resultatene er fortsatt framtidsutsikter.

Det utvidede datasettet bygger videre på funn som først ble offentliggjort 14. september 2026. Julien Valton, Cellectis’ visepresident for genterapi, skal etter planen presentere posteren 29. oktober på kongressen til European Society of Gene and Cell Therapy i Hamburg.

Les flere nyheter

Flere nyheter fra FinanceVelix

Ansvarsfraskrivelse

Denne FinanceVelix-artikkelen gir generell informasjon, ikke personlig tilpasset finansiell, investeringsmessig, juridisk eller skattemessig rådgivning. Markedspriser, renter og økonomiske forhold kan endre seg; investeringer innebærer risiko for tap. Fakta gjenspeiler informasjonen som var tilgjengelig da artikkelen ble publisert, og kan endre seg. Kontroller viktig informasjon uavhengig, og rådfør deg med en kvalifisert fagperson ved behov. Omtale av en eiendel, et selskap eller en tjeneste innebærer ikke en anbefaling.