Benitec Biopharma opplyste 28. oktober 2026 at alle de ni pasientene som ble behandlet i den tidlige BB-301-studien, hadde respondert på den eksperimentelle genterapien for svelgevansker knyttet til okulofaryngeal muskeldystrofi, eller OPMD.
Viktige punkter
- Den foreløpige analysen omfattet seks pasienter som fikk en lav dose, og tre som fikk en høy dose.
- En større andel av pasientene som fikk høy dose, viste forbedringer på to mål på svelgefunksjon etter tre måneder.
- Benitec rapporterte ingen alvorlige bivirkninger blant de behandlede pasientene.
Resultater fra BB-301-studien fordelt på dose
Benitec opplyste at alle de seks pasientene i lavdosegruppen og alle de tre pasientene i høydosegruppen oppfylte selskapets kriterier for å regnes som formelle respondere. Selskapet rapporterte resultater etter 12 måneders oppfølging for hver pasient i lavdosegruppen. I høydosegruppen hadde én pasient ni måneders oppfølging, og to hadde tre måneders oppfølging.
Etter tre måneder oppfylte en større andel av pasientene i høydosegruppen kriteriene for forbedring i tømming av svelget og i en tidsmålt drikketest. De to dosegruppene hadde samme responsrater på et spørreskjema om svelging og et mål på evnen til å lukke svelget.
Funnene er foreløpige resultater fra en førstegangsstudie på mennesker, en åpen fase 1b/2a-studie. De små gruppene og ulik oppfølgingstid begrenser hva man kan konkludere om behandlingens langsiktige effekt.
| Mål | Detaljer |
|---|---|
| Tømming av svelget etter tre måneder | 67 % av pasientene i lavdosegruppen og 100 % av pasientene i høydosegruppen oppfylte forbedringskriteriene. |
| Tidsmålt drikketest etter tre måneder | 17 % av pasientene i lavdosegruppen og 67 % av pasientene i høydosegruppen oppfylte forbedringskriteriene. |
Behandling og tilgang
OPMD er en progressiv muskelsykdom som kan føre til alvorlige svelgevansker. Benitec opplyste at det ikke finnes godkjente behandlinger for tilstanden.
BB-301 er utviklet for å dempe et defekt gen og tilføre en funksjonell erstatning. Behandlingen gis til halsmusklene i en engangsprosedyre. I henhold til Benitecs policy for utvidet tilgang, er den eksperimentelle behandlingen for tiden bare tilgjengelig gjennom deltakelse i selskapets kliniske studier.
Neste milepæl
Benitec planlegger å gå videre mot en avgjørende BB-301-studie i midten av 2027.
Les flere nyheter
Flere nyheter fra FinanceVelix
Ansvarsfraskrivelse
Denne FinanceVelix-artikkelen gir generell informasjon, ikke personlig finansiell, investeringsmessig, juridisk eller skattemessig rådgivning. Markedspriser, renter og økonomiske forhold kan endre seg; investeringer innebærer risiko for tap. Opplysningene gjenspeiler materialet som var tilgjengelig ved publisering, og kan endre seg. Kontroller viktig informasjon selvstendig, og rådfør deg med en kvalifisert fagperson ved behov. Omtale av en eiendel, et selskap eller en tjeneste innebærer ingen anbefaling.
Kommentarer
Vis respekt. Spam, det å utgi seg for å være andre og deling av private innloggingsopplysninger er ikke tillatt. Vanlige innlegg og kommentarer vises umiddelbart; mistenkelige lenker holdes tilbake for vurdering.
Vennligst vent...