Cellectis genredigeringskandidat .HEAL-101 minskade triglycerider i en sjukdomsmodell hos möss, meddelade bolaget den 27 oktober 2026, när det presenterade prekliniska data för en potentiell behandling av svår hypertriglyceridemi.

Viktiga slutsatser

  • Bolaget rapporterade en genomsnittlig minskning av triglycerider på 75 % i en sjukdomsmodell hos möss.
  • Cellectis planerar en prövarinitierad fas 1-studie i Kina.
  • Preliminära kliniska data väntas under andra halvåret 2027.

Resultat från prekliniska studier av Cellectis genredigering

Hos möss som modifierats genetiskt för att bära mänskligt APOC3 och modellera hypertriglyceridemi minskade .HEAL-101 triglyceriderna med i genomsnitt 75 %, med en standardavvikelse på 11 %. APOC3 minskade med 67 %, med en standardavvikelse på 12 %.

I en separat musmodell med humaniserade levrar och normala blodfettnivåer redigerade en enda intravenös injektion mänskligt APOC3 med en genomsnittlig frekvens på cirka 65 %, och upp till 70 %. I en cellinje med mänskliga leverceller var den genomsnittliga redigeringsfrekvensen cirka 90 %.

Bolaget uppgav att redigering påvisades i levern, utan någon betydande aktivitet i de övriga analyserade vävnaderna. Detta är prekliniska resultat; resultat från djur kanske inte kan överföras till människor.

Så fungerar kandidaten och nästa steg

.HEAL-101 använder en TALE-basredigerare som levereras som budbärar-RNA i leverriktade lipidnanopartiklar. Den är utformad för att permanent inaktivera APOC3, en faktor som driver förhöjda triglyceridnivåer, efter en enda intravenös administrering.

Cellectis planerar att inleda en prövarinitierad fas 1-studie i Kina och väntar sig preliminära kliniska data under andra halvåret 2027. Studien och dess resultat är fortfarande framtida och osäkra.

Den utökade datamängden bygger vidare på resultat som först offentliggjordes den 14 september 2026. Julien Valton, Cellectis vice vd för genterapi, ska presentera postern den 29 oktober vid European Society of Gene and Cell Therapys kongress i Hamburg.

Läs fler nyheter

Fler nyheter från FinanceVelix

Ansvarsfriskrivning

Denna FinanceVelix-artikel innehåller allmän information, inte personlig finansiell rådgivning, investeringsrådgivning, juridisk rådgivning eller skatterådgivning. Marknadspriser, räntor och ekonomiska förhållanden kan förändras; investeringar innebär risk för förlust. Fakta återger det material som fanns tillgängligt vid publiceringen och kan ändras. Kontrollera viktig information självständigt och rådfråga vid behov en kvalificerad expert. Att en tillgång, ett bolag eller en tjänst nämns innebär inte att den rekommenderas.