BB-301-studien: Benitec rapporterar preliminära resultat för sväljförmågan

Benitec Biopharma uppgav den 28 oktober 2026 att samtliga nio patienter som behandlades i den tidiga BB-301-studien svarade på den experimentella genterapin mot sväljsvårigheter förknippade med oculopharyngeal muskeldystrofi, eller OPMD.

Viktiga slutsatser

• Den interimistiska analysen omfattade sex patienter som fick en låg dos och tre som fick en hög dos.
• En större andel av patienterna som fick den höga dosen uppvisade förbättringar på två mått för sväljförmåga efter tre månader.
• Benitec rapporterade inga allvarliga biverkningar bland de behandlade patienterna.

Resultat från BB-301-studien per dos

Benitec uppgav att samtliga sex patienter i lågdosgruppen och samtliga tre patienter i högdosgruppen uppfyllde bolagets kriterier för att formellt klassificeras som responders. Bolaget rapporterade uppföljningsresultat efter 12 månader för samtliga patienter i lågdosgruppen. I högdosgruppen hade en patient följts upp i nio månader och två i tre månader.

Efter tre månader uppfyllde en större andel av patienterna i högdosgruppen kriterierna för förbättring av tömningen av svalget och vid ett tidsbegränsat dryckestest. De båda dosgrupperna hade samma svarsfrekvens på ett frågeformulär om sväljförmåga och ett mått på förmågan att sluta svalget.

Resultaten är preliminära resultat från en först-i-människa-studie i fas 1b/2a med öppen etikett. De små grupperna och de olika uppföljningstiderna begränsar vilka slutsatser som kan dras om behandlingens långsiktiga effekter.

Behandling och tillgång

OPMD är en fortskridande muskelsjukdom som kan orsaka svåra sväljsvårigheter. Benitec uppgav att det inte finns några godkända behandlingar för tillståndet.

BB-301 är utformat för att hämma en defekt gen och tillhandahålla en fungerande ersättningsgen. Det administreras till svalgmusklerna vid ett engångsingrepp. Enligt Benitecs policy för utökad tillgångär den prövningsbehandling som ännu inte godkänts för närvarande endast tillgänglig genom deltagande i bolagets kliniska prövningar.

Nästa milstolpe

Benitec planerar att gå vidare mot en pivotal BB-301-studie i mitten av 2027.

Läs fler nyheter

Fler nyheter från FinanceVelix

Ansvarsfriskrivning

Den här artikeln från FinanceVelix tillhandahåller allmän information och utgör inte personlig finansiell rådgivning, investeringsrådgivning, juridisk rådgivning eller skatterådgivning. Marknadspriser, räntor och ekonomiska förhållanden kan förändras; investeringar innebär risk för förlust. Uppgifterna återger det tillgängliga underlaget vid publiceringen och kan förändras. Kontrollera viktig information självständigt och rådfråga en kvalificerad yrkesperson vid behov. Att en tillgång, ett företag eller en tjänst nämns innebär inte att den rekommenderas.