การทดลอง BB-301: Benitec รายงานผลระหว่างการศึกษาด้านการกลืน

Benitec Biopharma ระบุเมื่อวันที่ 28 ตุลาคม 2026 ว่า ผู้ป่วยทั้ง 9 รายที่ได้รับการรักษาในการทดลอง BB-301 ระยะเริ่มต้นตอบสนองต่อยีนบำบัดเพื่อการทดลอง ซึ่งมุ่งรักษาภาวะกลืนลำบากที่เกี่ยวข้องกับโรคกล้ามเนื้อคอหอยและกล้ามเนื้อตาเสื่อม หรือ OPMD

ประเด็นสำคัญ

• การวิเคราะห์ระหว่างการศึกษาครอบคลุมผู้ป่วย 6 รายที่ได้รับยาขนาดต่ำ และ 3 รายที่ได้รับยาขนาดสูง
• ผู้ป่วยในกลุ่มที่ได้รับยาขนาดสูงมีสัดส่วนมากกว่าที่แสดงพัฒนาการในตัวชี้วัดการกลืน 2 รายการเมื่อครบสามเดือน
• Benitec รายงานว่าไม่พบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษา

ผลการทดลอง BB-301 จำแนกตามขนาดยา

Benitec ระบุว่าผู้ป่วยทั้ง 6 รายในกลุ่มขนาดต่ำและทั้ง 3 รายในกลุ่มขนาดสูงผ่านเกณฑ์การเป็นผู้ตอบสนองอย่างเป็นทางการของบริษัท บริษัทรายงานผลการติดตามผลเป็นเวลา 12 เดือนสำหรับผู้ป่วยทุกรายในกลุ่มขนาดต่ำ ส่วนในกลุ่มขนาดสูง มีผู้ป่วย 1 รายที่ติดตามผลเป็นเวลา 9 เดือน และ 2 รายที่ติดตามผลเป็นเวลา 3 เดือน

เมื่อครบสามเดือน ผู้ป่วยในกลุ่มขนาดสูงมีสัดส่วนมากกว่าที่ผ่านเกณฑ์การพัฒนาด้านการระบายสิ่งที่กลืนผ่านลำคอและการทดสอบดื่มน้ำแบบจับเวลา ทั้งสองกลุ่มขนาดยามีอัตราการตอบสนองเท่ากันในแบบสอบถามการกลืนและตัวชี้วัดความสามารถในการปิดลำคอ

ผลการศึกษานี้เป็นผลระหว่างการศึกษาระยะ 1b/2a แบบเปิดเผยข้อมูลการรักษา ซึ่งเป็นการศึกษาในมนุษย์ครั้งแรก กลุ่มตัวอย่างขนาดเล็กและระยะเวลาติดตามผลที่แตกต่างกันจำกัดข้อสรุปที่สามารถทำได้เกี่ยวกับผลระยะยาวของการรักษา

การรักษาและการเข้าถึง

OPMD เป็นโรคกล้ามเนื้อที่ดำเนินไปอย่างต่อเนื่อง ซึ่งอาจทำให้เกิดภาวะกลืนลำบากอย่างรุนแรง Benitec ระบุว่ายังไม่มีวิธีรักษาที่ได้รับอนุมัติสำหรับภาวะนี้

BB-301 ออกแบบมาเพื่อยับยั้งยีนที่ผิดปกติและจัดหายีนทดแทนที่ทำงานได้ โดยให้ยาเข้าสู่กล้ามเนื้อบริเวณลำคอผ่านหัตถการครั้งเดียว ภายใต้นโยบายของ Benitec ว่าด้วย การเข้าถึงการรักษาแบบขยายขณะนี้การรักษาทดลองนี้เข้าถึงได้ผ่านการเข้าร่วมการทดลองทางคลินิกของบริษัทเท่านั้น

หมุดหมายถัดไป

Benitec มีแผนเดินหน้าสู่การทดลอง BB-301 ขั้นชี้ขาดในช่วงกลางปี 2027

อ่านข่าวเพิ่มเติม

ข่าวเพิ่มเติมจาก FinanceVelix

ข้อจำกัดความรับผิด

บทความ FinanceVelix นี้ให้ข้อมูลทั่วไป ไม่ใช่คำแนะนำด้านการเงิน การลงทุน กฎหมาย หรือภาษีที่ปรับให้เหมาะกับบุคคล ราคาตลาด อัตราดอกเบี้ย และภาวะเศรษฐกิจสามารถเปลี่ยนแปลงได้ การลงทุนมีความเสี่ยงที่จะขาดทุน ข้อเท็จจริงสะท้อนข้อมูลที่มีอยู่ ณ เวลาที่เผยแพร่และอาจเปลี่ยนแปลงได้ โปรดตรวจสอบข้อมูลสำคัญด้วยตนเองและปรึกษาผู้เชี่ยวชาญที่มีคุณสมบัติเหมาะสมเมื่อจำเป็น การกล่าวถึงสินทรัพย์ บริษัท หรือบริการใด ๆ ไม่ได้เป็นการรับรอง