بینیٹیک بائیوفارما نے 28 اکتوبر 2026 کو بتایا کہ اس کے ابتدائی مرحلے کے BB-301 ٹرائل میں زیرِ علاج تمام نو مریضوں نے نگلنے میں دشواری کے لیے تجرباتی جین تھراپی کا جواب دیا۔ یہ دشواری اوکولوفرینجیل مسکولر ڈسٹروفی، یا OPMD، سے وابستہ ہے۔

اہم نکات

  • عبوری تجزیے میں کم خوراک لینے والے چھ اور زیادہ خوراک لینے والے تین مریض شامل تھے۔
  • تین ماہ پر نگلنے کے دو پیمانوں میں زیادہ خوراک لینے والے مریضوں کے ایک بڑے تناسب نے بہتری دکھائی۔
  • بینیٹیک نے زیرِ علاج مریضوں میں کسی سنگین منفی واقعے کی اطلاع نہیں دی۔

خوراک کے لحاظ سے BB-301 ٹرائل کے نتائج

بینیٹیک نے بتایا کہ کم خوراک لینے والے تمام چھ اور زیادہ خوراک لینے والے تینوں مریض اس کے طے کردہ معیار کے مطابق باضابطہ جواب دہندگان قرار پائے۔ کمپنی نے کم خوراک والے گروپ کے ہر مریض کے لیے 12 ماہ کے فالو اَپ کے نتائج پیش کیے۔ زیادہ خوراک والے گروپ میں ایک مریض کا نو ماہ اور دو مریضوں کا تین ماہ کا فالو اَپ تھا۔

تین ماہ پر زیادہ خوراک لینے والے مریضوں کے ایک بڑے تناسب نے حلق کے خالی ہونے اور وقت مقررہ میں پینے کے ٹیسٹ میں بہتری کے معیار پورے کیے۔ نگلنے سے متعلق سوالنامے اور حلق بند کرنے کی صلاحیت کے پیمانے پر دونوں خوراکی گروپوں میں جواب دینے کی شرح یکساں تھی۔

یہ نتائج انسانوں پر پہلی بار کیے گئے، اوپن لیبل فیز 1b/2a مطالعے کے عبوری نتائج ہیں۔ چھوٹے گروپوں اور فالو اَپ کی مختلف مدتوں کے باعث علاج کے طویل مدتی اثرات کے بارے میں اخذ کیے جا سکنے والے نتائج محدود ہیں۔

آئٹمتفصیلات
تین ماہ پر حلق کا خالی ہوناکم خوراک لینے والے 67% اور زیادہ خوراک لینے والے 100% مریضوں نے بہتری کے معیار پورے کیے۔
تین ماہ پر وقت مقررہ میں پینے کا ٹیسٹکم خوراک لینے والے 17% اور زیادہ خوراک لینے والے 67% مریضوں نے بہتری کے معیار پورے کیے۔

علاج اور رسائی

OPMD پٹھوں کا ایک بڑھتا ہوا عارضہ ہے جو نگلنے میں شدید دشواری کا سبب بن سکتا ہے۔ بینیٹیک نے کہا کہ اس مرض کے لیے کوئی منظور شدہ علاج موجود نہیں۔

BB-301 کو خراب جین کو دبانے اور اس کا فعّال متبادل فراہم کرنے کے لیے تیار کیا گیا ہے۔ یہ ایک بار کے طریقۂ کار کے ذریعے حلق کے پٹھوں میں دیا جاتا ہے۔ بینیٹیک کی توسیعی رسائی کی پالیسیکے تحت، تحقیقاتی علاج فی الحال صرف اس کے کلینیکل ٹرائلز میں شرکت کے ذریعے دستیاب ہے۔

اگلا سنگِ میل

بینیٹیک 2027 کے وسط میں BB-301 کے فیصلہ کن مطالعے کی جانب پیش رفت کا ارادہ رکھتی ہے۔

مزید خبریں پڑھیں

FinanceVelix کی مزید خبریں

دستبرداری

FinanceVelix کا یہ مضمون عمومی معلومات فراہم کرتا ہے، ذاتی نوعیت کا مالی، سرمایہ کاری، قانونی یا ٹیکس مشورہ نہیں۔ مارکیٹ کی قیمتیں، شرحِ سود اور معاشی حالات بدل سکتے ہیں؛ سرمایہ کاری میں نقصان کا خطرہ ہوتا ہے۔ حقائق اشاعت کے وقت دستیاب مواد کی عکاسی کرتے ہیں اور تبدیل ہو سکتے ہیں۔ اہم معلومات کی آزادانہ طور پر تصدیق کریں اور ضرورت پڑنے پر کسی مستند پیشہ ور سے مشورہ لیں۔ کسی اثاثے، کمپنی یا سروس کا ذکر اس کی توثیق نہیں ہے۔