Niki BioSolutions cho biết vào ngày 16 tháng 10 năm 2026 rằng chương trình dấu ấn sinh học Rett của công ty đã được giới thiệu trong loạt bài “Rett Research Tool Belt” của International Rett Syndrome Foundation. Được phát triển bởi công ty con do Niki sở hữu toàn bộ là DiamiR Biosciences, bảng xét nghiệm dựa trên máu này nhằm hỗ trợ các nhà nghiên cứu theo dõi tiến triển bệnh và khả năng đáp ứng điều trị, nhưng các ứng dụng đó vẫn đang được nghiên cứu.
Điểm chính
- Bài giới thiệu của quỹ nêu bật bảng xét nghiệm dựa trên máu của DiamiR gồm 44 microRNA.
- Hai nghiên cứu trên người đã đánh giá mẫu của hơn 200 người mắc và không mắc hội chứng Rett.
- Các nhà nghiên cứu muốn theo dõi những thay đổi của dấu ấn sinh học theo thời gian; bài giới thiệu không xác lập việc theo dõi đáp ứng điều trị đã được kiểm chứng.
Mục lục
- Chương trình dấu ấn sinh học Rett đo lường những gì
- Tăng mức độ hiện diện trong nghiên cứu, không phải cột mốc lâm sàng mới
- Lấy mẫu dài hạn là mục tiêu nghiên cứu tiếp theo
- Kết luận
Chương trình dấu ấn sinh học Rett đo lường những gì
Phương pháp của DiamiR đo microRNA, các phân tử nhỏ tham gia điều hòa biểu hiện gen, trong huyết tương. Bảng xét nghiệm bao gồm các phân tử có nồng độ cao ở não và những cơ quan khác bị ảnh hưởng bởi hội chứng Rett, thay vì chỉ tập trung vào não.
Bài viết nghiên cứu ngày 15 tháng 10 của IRSF mô tả hai nghiên cứu chứng minh khái niệm, trong đó các nhà nghiên cứu phát hiện những kiểu mẫu phân biệt người mắc Rett với nhóm đối chứng cùng độ tuổi và xác định sự khác biệt giữa các phân nhóm Rett. Những phát hiện này gợi ý các ứng dụng tiềm năng trong nghiên cứu, nhưng tự chúng không chứng minh rằng bảng xét nghiệm có thể theo dõi đáng tin cậy tiến triển bệnh hoặc tác động của điều trị.
| Hạng mục | Chi tiết |
|---|---|
| Công ty niêm yết | Niki BioSolutions, mã chứng khoán Nasdaq NIKI |
| Đơn vị phối hợp nghiên cứu | Montefiore Medical Center và Albert Einstein College of Medicine |
| Loạt bài của quỹ | Sáu lĩnh vực nghiên cứu bổ trợ cho nhau, bao gồm dấu ấn sinh học và theo dõi dài hạn |
Tăng mức độ hiện diện trong nghiên cứu, không phải cột mốc lâm sàng mới
Diễn biến trước mắt là chương trình được đưa vào loạt bài nghiên cứu mang tính giáo dục của quỹ. Thông báo của Niki không công bố kết quả nghiên cứu mới, quyết định quản lý hay việc ra mắt thương mại.
Alidad Mireskandari, Giám đốc điều hành kiêm Chủ tịch Niki, cho biết công ty tin rằng các dấu ấn sinh học khách quan, ít xâm lấn có thể trở nên hữu ích trong việc đánh giá mức độ nghiêm trọng của bệnh, tiến triển bệnh và đáp ứng điều trị khi các liệu pháp được phát triển qua các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng. Đây là ứng dụng dự kiến, không phải kết quả đã được xác lập.
Mục tiêu thực tiễn là bổ sung các phép đo sinh học cho việc quan sát triệu chứng và khả năng của người bệnh. Việc lấy mẫu máu lặp lại có thể giúp các nhà nghiên cứu phát hiện những thay đổi chưa thể hiện rõ trong các đánh giá lâm sàng.
Lấy mẫu dài hạn là mục tiêu nghiên cứu tiếp theo
Kira Sheinerman, đồng sáng lập DiamiR và là thành viên hội đồng quản trị Niki, mô tả mục tiêu thu thập mẫu theo dõi từ những người đã cung cấp mẫu ban đầu vài năm trước. So sánh mẫu của cùng một người theo thời gian có thể giúp các nhà nghiên cứu đánh giá liệu kiểu mẫu microRNA có thay đổi song song với tiến triển của hội chứng Rett hay không.
Nhóm nghiên cứu cũng muốn tìm hiểu mối liên hệ giữa các biến thể MECP2 cụ thể và dấu hiệu microRNA. Sheinerman cho biết hiện chưa có đủ thông tin để đưa ra kết luận về những mối liên hệ này. Bài giới thiệu không nêu thời gian biểu cho nghiên cứu theo dõi dọc được đề xuất.
Kết luận
Bài giới thiệu của quỹ giúp chương trình của Niki được biết đến nhiều hơn trong lĩnh vực nghiên cứu Rett, nhưng không làm thay đổi tình trạng đang trong giai đoạn nghiên cứu. Câu hỏi nghiên cứu tiếp theo là liệu việc lấy mẫu lặp lại có thể liên hệ những thay đổi microRNA với tiến triển bệnh hay không; chưa có ngày hoàn tất được công bố.
Đọc thêm tin tức
Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm
Bài viết này của FinanceVelix cung cấp thông tin chung, không phải lời khuyên tài chính, đầu tư, pháp lý hoặc thuế được cá nhân hóa. Giá thị trường, lãi suất và điều kiện kinh tế có thể thay đổi; đầu tư tiềm ẩn rủi ro thua lỗ. Các thông tin phản ánh tài liệu có tại thời điểm đăng tải và có thể thay đổi. Hãy tự kiểm chứng thông tin quan trọng và tham khảo chuyên gia đủ năng lực khi cần. Việc đề cập đến một tài sản, công ty hoặc dịch vụ không đồng nghĩa với sự chứng thực.
