На 16 октомври 2026 г. Niki BioSolutions съобщи, че програмата ѝ за биомаркери при синдрома на Рет е била представена в поредицата „Rett Research Tool Belt“ на Международната фондация за синдрома на Рет. Разработен от изцяло притежаваното дъщерно дружество DiamiR Biosciences, кръвният панел е предназначен да помага на изследователите да проследяват прогресията на заболяването и потенциалния отговор на лечение, но тези приложения все още се проучват.
Основни изводи
- Материалът на фондацията представя кръвен панел на DiamiR, включващ 44 микроРНК.
- В две проучвания при хора са оценени проби от повече от 200 души със и без синдром на Рет.
- Изследователите искат да проследяват промените в биомаркерите във времето; материалът не доказва, че е валидирано проследяването на отговора на лечение.
Съдържание
- Какво измерва програмата за биомаркери при синдрома на Рет
- Научна видимост, а не нов клиничен етап
- Дългосрочното вземане на проби е следващата научна цел
- Заключение
Какво измерва програмата за биомаркери при синдрома на Рет
Подходът на DiamiR измерва микроРНК — малки молекули, участващи в регулирането на генната експресия — в кръвната плазма. Панелът включва молекули, които се срещат в по-високи концентрации в мозъка и други органи, засегнати от синдрома на Рет, вместо да се фокусира само върху мозъка.
Научният материал на IRSF от 15 октомври описва две проучвания за доказване на концепцията, в които изследователите са открили закономерности, позволяващи разграничаването на хора със синдром на Рет от контроли на същата възраст, както и установили различия между подгрупи със синдром на Рет. Тези констатации насочват към възможни научни приложения, но сами по себе си не доказват, че панелът може надеждно да проследява прогресията на заболяването или ефектите от лечението.
| Показател | Подробности |
|---|---|
| Борсово дружество | Niki BioSolutions, тикер на Nasdaq NIKI |
| Сътрудници по проучванията | Медицински център „Монтефиоре“ и Медицински колеж „Алберт Айнщайн“ |
| Поредица на фондацията | Шест допълващи се научни направления, включително биомаркери и дългосрочно проследяване |
Научна видимост, а не нов клиничен етап
Непосредственото развитие е включването на програмата в образователната научна поредица на фондацията. В съобщението на Niki не бяха оповестени нови резултати от проучване, регулаторно решение или търговско пускане на пазара.
Главният оперативен директор и президент на Niki, Алидад Мирескандари, заяви, че според компанията обективните, минимално инвазивни биомаркери могат да се окажат полезни за оценяване на тежестта и прогресията на заболяването и на отговора на лечение с напредването на терапиите през етапите на клинично разработване. Това е потенциално бъдещо приложение, а не установен резултат.
Практическата цел е биологичните измервания да допълват наблюденията на симптомите и способностите. Повтарящото се вземане на кръвни проби би могло да помогне на изследователите да откриват промени, които все още не се забелязват при клинични оценки.
Дългосрочното вземане на проби е следващата научна цел
Кира Шайнерман, съоснователка на DiamiR и директор в Niki, описа намерението да се съберат последващи проби от хора, чиито изходни проби са били взети преди няколко години. Сравняването на проби от едни и същи хора би могло да помогне на изследователите да преценят дали моделите на микроРНК се променят успоредно с прогресията на синдрома на Рет.
Екипът иска също да проучи връзките между конкретни варианти на MECP2 и сигнатурите на микроРНК. Шайнерман заяви, че засега няма достатъчно информация, за да се направят изводи за тези връзки. В материала не беше посочен график за предложеното надлъжно изследване.
Заключение
Материалът на фондацията повишава видимостта на програмата на Niki в научните изследвания на синдрома на Рет, без да променя изследователския ѝ статут. Следващият научен въпрос е дали повторното вземане на проби може да свърже промените в микроРНК с прогресията на заболяването; не беше обявена дата за приключване.
Още новини
Отказ от отговорност
Тази статия на FinanceVelix предоставя обща информация, а не персонализиран финансов, инвестиционен, правен или данъчен съвет. Пазарните цени, лихвените проценти и икономическите условия могат да се променят; инвестициите носят риск от загуба. Фактите отразяват наличните към момента на публикуване материали и може да се променят. Проверявайте самостоятелно важната информация и при необходимост се консултирайте с квалифициран специалист. Споменаването на актив, компания или услуга не представлява препоръка.
