Výsledky ELPIS II ukazují přínos v sekundárním ukazateli navzdory nesplnění primárního cíle

Společnost Longeveron 26. října 2026 oznámila aktualizované výsledky studie ELPIS II, v nichž uvedla statisticky významné snížení výskytu závažných nežádoucích kardiovaskulárních příhod u kojenců léčených její zkoumanou buněčnou terapií laromestrocelem v předem stanoveném sekundárním cílovém ukazateli. Tento poznatek přichází poté, co studie fáze 2b nesplnila svůj primární cílový ukazatel, kterým bylo zlepšení ejekční frakce pravé komory po 12 měsících.

Klíčová fakta

• Aktualizovaná sekundární analýza zaznamenala osm závažných nežádoucích kardiovaskulárních příhod při standardní péči oproti jedné při podávání laromestrocelu, s hodnotou P=0,043.
• Sekundární poznatek nemění skutečnost, že studie nesplnila svůj primární ukazatel srdeční funkce.
• Longeveron hodlá požádat o schůzku s FDA; prezentace dat je naplánována na 8. listopadu 2026.

Výsledky ELPIS II přinášejí klinický poznatek v sekundárním ukazateli

Studie hodnotila laromestrocel podávaný současně s paliativní operací ve stadiu II u 40 kojenců s hypoplastickým syndromem levého srdce, vzácným vrozeným onemocněním spojeným s nedostatečně vyvinutou levou komorou. Společnost Longeveron ve svém zářijovém oznámení předběžných výsledků uvedla, že primární cílový ukazatel nebyl splněn, a oznámila plány na další analýzu.

Říjnová aktualizace uvedla osm závažných nežádoucích kardiovaskulárních příhod, neboli MACE, ve skupině se standardní péčí oproti jedné ve skupině s laromestrocelem. Společnost označila výsledek za statisticky významný s hodnotou P=0,043 a uvedla, že laromestrocel souvisel s menším počtem klinických a bezpečnostních příhod posouzených komisí.

Longeveron se domnívá, že sekundární výsledky naznačují potenciál ke zlepšení klinických výsledků. Jde však o hodnocení ve fázi vývoje, nikoli o potvrzený přínos léčby ani o schválení regulačním orgánem.

Primární cílový ukazatel a limity analýzy zůstávají důležité

Výchozí měření a měření po 12 měsících pomocí magnetické rezonance srdce byla k dispozici u 28 ze 40 randomizovaných kojenců: 15 dostávalo standardní péči a 13 laromestrocel. Průměrná ejekční frakce pravé komory se snížila o 2,6 procentního bodu, respektive o 3,3 procentního bodu, přičemž mezi skupinami nebyl statisticky významný rozdíl.

Zářijové oznámení popsalo exploratorní analýzu MACE podle skutečně podané léčby, která nebyla statisticky významná. Říjnová aktualizace označuje svůj výsledek za předem stanovený sekundární cílový ukazatel; obě oznámení nelze považovat za jednoduchou přímou změnu v počtu příhod.

Longeveron neuvedl žádné závažné nežádoucí příhody související s léčbou během 12 měsíců. Bezpečnostní zjištění a sekundární výsledek přinášejí další informace, ani jedno však nemění výsledek primárního cílového ukazatele.

Následuje jednání s FDA a vědecká prezentace

Longeveron hodlá požádat americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) o schůzku, na níž projedná výsledky a určí možné další kroky pro program HLHS. Nebyl oznámen termín schůzky ani dohodnutý regulační postup.

Společnost uvedla, že data ze studie ELPIS II byla vybrána k ústní prezentaci v rámci programu Late-Breaking Science na vědeckém zasedání American Heart Association 2026 v Chicagu. Prezentace je naplánována na 8. listopadu, během zasedání, které se koná od 6. do 9. listopadu.

Čtěte další zprávy

Další zprávy FinanceVelix

Upozornění

Tento článek FinanceVelix poskytuje obecné informace, nikoli personalizované finanční, investiční, právní ani daňové poradenství. Tržní ceny, úrokové sazby a ekonomické podmínky se mohou měnit; investice jsou spojeny s rizikem ztráty. Uvedená fakta vycházejí z informací dostupných v době zveřejnění a mohou se změnit. Důležité informace si nezávisle ověřte a v případě potřeby se obraťte na kvalifikovaného odborníka. Zmínka o aktivu, společnosti nebo službě nepředstavuje doporučení.