Společnost Benitec Biopharma 28. října 2026 uvedla, že všech devět pacientů léčených v rané fázi studie BB-301 reagovalo na experimentální genovou terapii potíží s polykáním spojených s okulofaryngeální svalovou dystrofií neboli OPMD.

Hlavní body

  • Průběžná analýza zahrnovala šest pacientů, kteří dostali nízkou dávku, a tři, kteří dostali vysokou dávku.
  • Po třech měsících vykazoval větší podíl pacientů ve skupině s vysokou dávkou zlepšení ve dvou ukazatelích polykání.
  • Benitec neuvedl u léčených pacientů žádné závažné nežádoucí příhody.

Výsledky studie BB-301 podle dávky

Benitec uvedl, že všech šest pacientů ve skupině s nízkou dávkou a všichni tři pacienti ve skupině s vysokou dávkou splnili kritéria pro formální zařazení mezi respondéry. Společnost zveřejnila výsledky sledování po 12 měsících u všech pacientů ve skupině s nízkou dávkou. Ve skupině s vysokou dávkou byl jeden pacient sledován po dobu devíti měsíců a dva po dobu tří měsíců.

Po třech měsících splnil větší podíl pacientů ve skupině s vysokou dávkou kritéria zlepšení vyprazdňování hltanu a výsledku časovaného testu pití. Obě dávkové skupiny měly stejnou míru odpovědi v dotazníku týkajícím se polykání a v ukazateli schopnosti uzavření hltanu.

Zjištění představují průběžné výsledky první studie fáze 1b/2a u lidí s otevřeným uspořádáním. Malý počet pacientů ve skupinách a rozdílná délka sledování omezují závěry, které lze vyvodit o dlouhodobějších účincích léčby.

PoložkaPodrobnosti
Vyprazdňování hltanu po třech měsícíchKritéria zlepšení splnilo 67 % pacientů ve skupině s nízkou dávkou a 100 % pacientů ve skupině s vysokou dávkou.
Časovaný test pití po třech měsícíchKritéria zlepšení splnilo 17 % pacientů ve skupině s nízkou dávkou a 67 % pacientů ve skupině s vysokou dávkou.

Léčba a dostupnost

OPMD je progresivní svalové onemocnění, které může způsobit závažné potíže s polykáním. Benitec uvedl, že pro toto onemocnění nejsou schválené žádné terapie.

BB-301 je navržen tak, aby potlačil vadný gen a poskytl jeho funkční náhradu. Podává se do svalů hrdla při jednorázovém zákroku. Podle zásad společnosti Benitec pro rozšířený přístup k léčběje tato zkoumaná léčba v současnosti dostupná pouze v rámci účasti v jejích klinických studiích.

Další milník

Benitec plánuje v polovině roku 2027 pokročit směrem ke klíčové studii BB-301.

Číst další zprávy

Další zprávy FinanceVelix

Upozornění

Tento článek FinanceVelix poskytuje obecné informace, nikoli personalizované finanční, investiční, právní nebo daňové poradenství. Tržní ceny, úrokové sazby a ekonomické podmínky se mohou měnit; investice s sebou nesou riziko ztráty. Uvedené skutečnosti vycházejí z materiálů dostupných v době zveřejnění a mohou se změnit. Důležité informace si nezávisle ověřte a v případě potřeby se poraďte s kvalifikovaným odborníkem. Zmínka o aktivu, společnosti nebo službě nepředstavuje doporučení.