Longeveron offentliggjorde opdaterede ELPIS II-resultater den 26. oktober 2026 og rapporterede en statistisk signifikant reduktion i et på forhånd fastlagt sekundært endepunkt, der målte alvorlige uønskede hjertehændelser hos spædbørn, som modtog virksomhedens forsøgsbehandling med celler, laromestrocel. Resultatet følger efter, at fase 2b-forsøget ikke nåede sit primære endepunkt om forbedring af højre ventrikels uddrivningsfraktion efter 12 måneder.
Vigtigste pointer
- Den opdaterede sekundære analyse registrerede otte alvorlige uønskede hjertehændelser med standardbehandling mod én med laromestrocel, med P=0,043.
- Det sekundære fund ændrer ikke på, at forsøget ikke nåede sit primære mål for hjertefunktion.
- Longeveron har til hensigt at anmode FDA om et møde; dataene skal præsenteres den 8. november 2026.
ELPIS II-resultater tilføjer et sekundært klinisk fund
Forsøget evaluerede laromestrocel sammen med palliativ kirurgi i fase II hos 40 spædbørn med hypoplastisk venstresidigt hjertesyndrom, en sjælden medfødt tilstand, hvor venstre ventrikel er underudviklet. Longeverons foreløbige resultater fra september oplyste, at det primære endepunkt ikke var nået, og at der var planer om yderligere analyse.
Opdateringen i oktober rapporterede otte alvorlige uønskede hjertehændelser, eller MACE, i gruppen med standardbehandling mod én i laromestrocelgruppen. Virksomheden beskrev resultatet som statistisk signifikant med P=0,043 og oplyste, at laromestrocel var forbundet med færre kliniske hændelser og sikkerhedshændelser, der var blevet vurderet af et bedømmelsesudvalg.
Longeveron mener, at de sekundære fund tyder på et potentiale for at forbedre kliniske resultater. Dette er fortsat en vurdering på udviklingsstadiet, ikke en dokumenteret behandlingsfordel eller en myndighedsgodkendelse.
| Punkt | Oplysninger |
|---|---|
| Forsøgsdesign | Fase 2b, randomiseret, dobbeltblindet multicenterstudie med to behandlingsarme |
| Administration af behandlingen | En enkelt injektion i hjertemusklen under fase II-operationen |
| Langtidsopfølgning | Opfølgning af transplantationsfri overlevelse planlagt i op til fem år |
Det primære endepunkt og begrænsningerne i analysen er fortsat vigtige
Målinger med hjertemagnetisk resonans ved baseline og efter 12 måneder forelå for 28 af de 40 randomiserede spædbørn: 15, der modtog standardbehandling, og 13, der modtog laromestrocel. Den gennemsnitlige højre ventrikels uddrivningsfraktion faldt med henholdsvis 2,6 procentpoint og 3,3 procentpoint, uden nogen statistisk signifikant forskel mellem grupperne.
Meddelelsen fra september beskrev en eksplorativ MACE-analyse efter faktisk modtaget behandling, som ikke var statistisk signifikant. Opdateringen fra oktober betegner sit fund som et på forhånd fastlagt sekundært endepunkt; de to meddelelser bør ikke opfattes som en enkel, direkte sammenlignelig ændring i antallet af hændelser.
Longeveron rapporterede ingen alvorlige bivirkninger relateret til behandlingen inden for 12 måneder. Sikkerhedsresultatet og det sekundære endepunkt giver yderligere oplysninger, men ingen af delene ændrer resultatet for det primære endepunkt.
Drøftelse med FDA og videnskabelig præsentation er næste skridt
Longeveron har til hensigt at anmode den amerikanske lægemiddelmyndighed, Food and Drug Administration (FDA), om et møde for at gennemgå resultaterne og fastlægge mulige næste skridt for HLHS-programmet. Der blev ikke offentliggjort nogen mødedato eller aftalt myndighedsforløb.
Virksomheden oplyste, at ELPIS II-dataene var udvalgt til en mundtlig præsentation i Late-Breaking Science Program på American Heart Associations videnskabelige møde i 2026 i Chicago. Præsentationen er planlagt til den 8. november under mødet den 6.–9. november.
Læs flere nyheder
Flere nyheder fra FinanceVelix
Ansvarsfraskrivelse
Denne FinanceVelix-artikel indeholder generelle oplysninger og udgør ikke personlig finansiel rådgivning, investeringsrådgivning, juridisk rådgivning eller skatterådgivning. Markedspriser, renter og økonomiske forhold kan ændre sig; investeringer indebærer risiko for tab. Oplysningerne afspejler det tilgængelige materiale på udgivelsestidspunktet og kan ændre sig. Kontrollér selv vigtige oplysninger, og rådfør dig med en kvalificeret fagperson efter behov. Omtale af et aktiv, en virksomhed eller en tjeneste er ikke en anbefaling.
