Cellectis’ genredigeringskandidat .HEAL-101 reducerede triglycerider i en sygdomsmodel hos mus, oplyste selskabet den 27. oktober 2026, da det fremlagde prækliniske data for en potentiel behandling af svær hypertriglyceridæmi.

Vigtigste pointer

  • Selskabet rapporterede et gennemsnitligt fald i triglycerider på 75 % i en sygdomsmodel hos mus.
  • Cellectis planlægger et investigator-initieret fase 1-forsøg i Kina.
  • Foreløbige kliniske data forventes i andet halvår af 2027.

Resultater af Cellectis’ genredigering i prækliniske studier

Hos mus, der var genetisk modificeret til at bære humant APOC3 og modellere hypertriglyceridæmi, reducerede .HEAL-101 triglyceriderne med et gennemsnit på 75 % med en standardafvigelse på 11 %. APOC3 faldt med 67 % med en standardafvigelse på 12 %.

I en separat musemodel med humaniserede levere og normale niveauer af blodlipider redigerede en enkelt intravenøs injektion humant APOC3 med en gennemsnitlig rate på cirka 65 %, som nåede helt op på 70 %. I en human levercellelinje var den gennemsnitlige redigeringsrate cirka 90 %.

Selskabet oplyste, at der blev påvist redigering i leveren, uden betydelig aktivitet i de øvrige analyserede væv. Dette er prækliniske resultater; resultater hos dyr kan muligvis ikke overføres til mennesker.

Sådan virker kandidaten, og hvad der sker derefter

.HEAL-101 anvender en TALE-baseeditor, der leveres som messenger-RNA i leverrettede lipidnanopartikler. Den er designet til permanent at inaktivere APOC3, som driver forhøjede triglyceridniveauer, efter én intravenøs administration.

Cellectis planlægger at indlede et investigator-initieret fase 1-forsøg i Kina og forventer foreløbige kliniske data i andet halvår af 2027. Forsøget og dets resultater er fortsat fremadrettede forventninger.

Det udvidede datasæt bygger videre på resultater, der først blev offentliggjort den 14. september 2026. Julien Valton, Cellectis’ vicepræsident for genterapi, skal efter planen præsentere plakaten den 29. oktober på kongressen for European Society of Gene and Cell Therapy i Hamburg.

Læs flere nyheder

Flere nyheder fra FinanceVelix

Ansvarsfraskrivelse

Denne FinanceVelix-artikel indeholder generel information og udgør ikke personlig finansiel, investeringsmæssig, juridisk eller skattemæssig rådgivning. Markedspriser, renter og økonomiske forhold kan ændre sig; investeringer indebærer risiko for tab. Oplysningerne afspejler det materiale, der var tilgængeligt på udgivelsestidspunktet, og kan ændre sig. Kontrollér selv vigtige oplysninger, og rådfør dig om nødvendigt med en kvalificeret fagperson. Omtale af et aktiv, et selskab eller en tjeneste er ikke en anbefaling.