Benitec Biopharma teilte am 28. Oktober 2026 mit, dass alle neun Patienten, die in der frühen BB-301-Studie behandelt wurden, auf die experimentelle Gentherapie gegen Schluckbeschwerden im Zusammenhang mit der okulopharyngealen Muskeldystrophie (OPMD) angesprochen hatten.

Die wichtigsten Punkte

  • Die Zwischenanalyse umfasste sechs Patienten, die eine niedrige Dosis erhalten hatten, und drei, die eine hohe Dosis erhalten hatten.
  • Drei Monate nach Behandlungsbeginn zeigten bei einem größeren Anteil der Patienten mit hoher Dosis Verbesserungen bei zwei Schluckmaßen.
  • Benitec meldete bei den behandelten Patienten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse.

Ergebnisse der BB-301-Studie nach Dosis

Benitec zufolge erfüllten alle sechs Patienten in der Gruppe mit niedriger Dosis und alle drei Patienten in der Gruppe mit hoher Dosis die Kriterien des Unternehmens für ein formales Ansprechen. Das Unternehmen meldete Ergebnisse der Nachbeobachtung über 12 Monate für alle Patienten der Gruppe mit niedriger Dosis. In der Gruppe mit hoher Dosis hatte ein Patient eine Nachbeobachtungszeit von neun Monaten und zwei Patienten von drei Monaten.

Nach drei Monaten erfüllte ein größerer Anteil der Patienten mit hoher Dosis die Kriterien für eine Verbesserung der Rachenentleerung und bei einem zeitlich gemessenen Trinktest. Bei beiden Dosisgruppen waren die Ansprechraten bei einem Schluckfragebogen und einem Maß für die Fähigkeit zum Verschluss des Rachens gleich.

Bei den Ergebnissen handelt es sich um Zwischenergebnisse aus einer ersten Studie am Menschen, einer offenen Phase-1b/2a-Studie. Aufgrund der kleinen Gruppen und der unterschiedlichen Nachbeobachtungszeiträume lassen sich nur begrenzte Aussagen über die längerfristigen Wirkungen der Behandlung treffen.

PunktDetails
Rachenentleerung nach drei Monaten67 % der Patienten mit niedriger Dosis und 100 % der Patienten mit hoher Dosis erfüllten die Kriterien für eine Verbesserung.
Zeitlich gemessener Trinktest nach drei Monaten17 % der Patienten mit niedriger Dosis und 67 % der Patienten mit hoher Dosis erfüllten die Kriterien für eine Verbesserung.

Behandlung und Zugang

OPMD ist eine fortschreitende Muskelerkrankung, die schwere Schluckbeschwerden verursachen kann. Benitec zufolge gibt es für die Erkrankung keine zugelassenen Therapien.

BB-301 soll ein fehlerhaftes Gen unterdrücken und einen funktionsfähigen Ersatz bereitstellen. Das Präparat wird in einem einmaligen Eingriff in die Rachenmuskulatur verabreicht. Gemäß Benitecs Richtlinie zum erweiterten Zugang, ist die Prüftherapie derzeit ausschließlich im Rahmen einer Teilnahme an den klinischen Studien des Unternehmens verfügbar.

Nächster Meilenstein

Benitec plant, Mitte 2027 auf eine zulassungsrelevante BB-301-Studie hinzuarbeiten.

Weitere Nachrichten lesen

Weitere Nachrichten von FinanceVelix

Haftungsausschluss

Dieser FinanceVelix-Artikel enthält allgemeine Informationen und stellt keine persönliche Finanz-, Anlage-, Rechts- oder Steuerberatung dar. Marktpreise, Zinssätze und wirtschaftliche Bedingungen können sich ändern; Anlagen sind mit einem Verlustrisiko verbunden. Die Angaben entsprechen dem zum Veröffentlichungszeitpunkt verfügbaren Informationsstand und können sich ändern. Prüfen Sie wichtige Informationen eigenständig und ziehen Sie bei Bedarf eine qualifizierte Fachperson zu Rate. Die Erwähnung eines Vermögenswerts, eines Unternehmens oder einer Dienstleistung stellt keine Empfehlung dar.