Τα αποτελέσματα της ELPIS II δείχνουν δευτερεύον όφελος μετά την αποτυχία στο πρωτεύον καταληκτικό σημείο

Η Longeveron ανακοίνωσε στις 26 Οκτωβρίου 2026 επικαιροποιημένα αποτελέσματα της ELPIS II, αναφέροντας στατιστικά σημαντική μείωση σε ένα προκαθορισμένο δευτερεύον καταληκτικό σημείο που μετρούσε τα μείζονα ανεπιθύμητα καρδιακά συμβάντα σε βρέφη που λάμβαναν την υπό διερεύνηση κυτταρική θεραπεία laromestrocel. Το εύρημα έρχεται μετά την αποτυχία της δοκιμής Φάσης 2b να επιτύχει το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της βελτίωσης του κλάσματος εξώθησης της δεξιάς κοιλίας στους 12 μήνες.

Βασικά σημεία

• Η επικαιροποιημένη δευτερεύουσα ανάλυση κατέγραψε οκτώ μείζονα ανεπιθύμητα καρδιακά συμβάντα με τη συνήθη φροντίδα, έναντι ενός με τη laromestrocel, με P=0.043.
• Το δευτερεύον εύρημα δεν αλλάζει την αποτυχία της δοκιμής να επιτύχει το πρωτεύον μέτρο της καρδιακής λειτουργίας.
• Η Longeveron προτίθεται να ζητήσει συνάντηση με τον FDA· τα δεδομένα έχουν προγραμματιστεί να παρουσιαστούν στις 8 Νοεμβρίου 2026.

Τα αποτελέσματα της ELPIS II προσθέτουν ένα δευτερεύον κλινικό εύρημα

Η δοκιμή αξιολόγησε τη laromestrocel μαζί με την παρηγορική χειρουργική επέμβαση Σταδίου II σε 40 βρέφη με σύνδρομο υποπλαστικής αριστερής καρδιάς, μια σπάνια συγγενή πάθηση που περιλαμβάνει υπανάπτυκτη αριστερή κοιλία. Η Longeveron Η ανακοίνωση των προκαταρκτικών αποτελεσμάτων του Σεπτεμβρίου γνωστοποίησε την αποτυχία στο πρωτεύον καταληκτικό σημείο και τα σχέδια για περαιτέρω ανάλυση.

Η επικαιροποίηση του Οκτωβρίου ανέφερε οκτώ μείζονα ανεπιθύμητα καρδιακά συμβάντα, ή MACE, στην ομάδα συνήθους φροντίδας, έναντι ενός στην ομάδα laromestrocel. Η εταιρεία χαρακτήρισε το αποτέλεσμα στατιστικά σημαντικό, με P=0.043, και ανέφερε ότι η laromestrocel συσχετίστηκε με λιγότερα συμβάντα που αξιολογήθηκαν από ανεξάρτητη επιτροπή, τόσο κλινικά όσο και ως προς την ασφάλεια.

Η Longeveron πιστεύει ότι τα δευτερεύοντα ευρήματα υποδηλώνουν δυνατότητα βελτίωσης των κλινικών εκβάσεων. Πρόκειται για αξιολόγηση σε στάδιο ανάπτυξης, όχι για τεκμηριωμένο θεραπευτικό όφελος ή κανονιστική έγκριση.

Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο και οι περιορισμοί της ανάλυσης εξακολουθούν να έχουν σημασία

Υπήρχαν διαθέσιμες μετρήσεις καρδιακής μαγνητικής τομογραφίας κατά την έναρξη και στους 12 μήνες για 28 από τα 40 τυχαιοποιημένα βρέφη: 15 που έλαβαν συνήθη φροντίδα και 13 που έλαβαν laromestrocel. Το μέσο κλάσμα εξώθησης της δεξιάς κοιλίας μειώθηκε κατά 2.6 ποσοστιαίες μονάδες και 3.3 ποσοστιαίες μονάδες, αντίστοιχα, χωρίς στατιστικά σημαντική διαφορά μεταξύ των ομάδων.

Η ανακοίνωση του Σεπτεμβρίου περιέγραφε μια διερευνητική ανάλυση MACE βάσει της θεραπείας που πράγματι έλαβαν οι ασθενείς, η οποία δεν ήταν στατιστικά σημαντική. Η επικαιροποίηση του Οκτωβρίου προσδιορίζει το εύρημά της ως προκαθορισμένο δευτερεύον καταληκτικό σημείο· οι δύο ανακοινώσεις δεν θα πρέπει να εκλαμβάνονται ως απλή, άμεσα συγκρίσιμη μεταβολή στον αριθμό των συμβάντων.

Η Longeveron ανέφερε ότι δεν υπήρξαν σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα σχετιζόμενα με τη θεραπεία έως τους 12 μήνες. Το εύρημα ασφάλειας και η δευτερεύουσα έκβαση παρέχουν πρόσθετες πληροφορίες, αλλά κανένα από τα δύο δεν αναιρεί το αποτέλεσμα του πρωτεύοντος καταληκτικού σημείου.

Ακολουθούν συζήτηση με τον FDA και επιστημονική παρουσίαση

Η Longeveron προτίθεται να ζητήσει συνάντηση με τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA), προκειμένου να εξετάσει τα αποτελέσματα και να καθορίσει πιθανά επόμενα βήματα για το πρόγραμμα HLHS. Δεν ανακοινώθηκε ημερομηνία συνάντησης ή συμφωνημένη κανονιστική πορεία.

Η εταιρεία ανέφερε ότι τα δεδομένα της ELPIS II επιλέχθηκαν για προφορική παρουσίαση στο πλαίσιο του προγράμματος Late-Breaking Science στις Επιστημονικές Συνεδρίες του 2026 της Αμερικανικής Καρδιολογικής Εταιρείας στο Σικάγο. Η παρουσίαση έχει προγραμματιστεί για τις 8 Νοεμβρίου, κατά τη διάρκεια της συνάντησης που θα διεξαχθεί από τις 6 έως τις 9 Νοεμβρίου.

Διαβάστε περισσότερες ειδήσεις

Περισσότερες ειδήσεις από το FinanceVelix

Αποποίηση ευθύνης

Το παρόν άρθρο του FinanceVelix παρέχει γενικές πληροφορίες και όχι εξατομικευμένες χρηματοοικονομικές, επενδυτικές, νομικές ή φορολογικές συμβουλές. Οι τιμές της αγοράς, τα επιτόκια και οι οικονομικές συνθήκες μπορούν να μεταβληθούν· οι επενδύσεις ενέχουν κίνδυνο απώλειας. Τα γεγονότα αποτυπώνουν τις πληροφορίες που ήταν διαθέσιμες κατά τη δημοσίευση και ενδέχεται να αλλάξουν. Επαληθεύστε ανεξάρτητα τις σημαντικές πληροφορίες και συμβουλευτείτε ειδικευμένο επαγγελματία όταν χρειάζεται. Η αναφορά σε περιουσιακό στοιχείο, εταιρεία ή υπηρεσία δεν συνιστά έγκριση ή σύσταση.