El candidato de edición genética .HEAL-101 de Cellectis redujo los triglicéridos en un modelo de enfermedad en ratones, según informó la empresa el 27 de octubre de 2026, al presentar datos preclínicos de un posible tratamiento para la hipertrigliceridemia grave.
Conclusiones clave
- La empresa informó de una reducción media de los triglicéridos del 75% en un modelo de enfermedad en ratones.
- Cellectis planea realizar en China un ensayo de fase 1 iniciado por investigadores.
- Se esperan datos clínicos preliminares en el segundo semestre de 2027.
Resultados preclínicos de edición genética de Cellectis
En ratones modificados genéticamente para portar APOC3 humano y modelar la hipertrigliceridemia, .HEAL-101 redujo los triglicéridos una media del 75%, con una desviación estándar del 11%. APOC3 disminuyó un 67%, con una desviación estándar del 12%.
En un modelo distinto de ratón con hígados humanizados y niveles normales de lípidos en sangre, una única inyección intravenosa editó APOC3 humano a una tasa media de aproximadamente el 65%, que llegó hasta el 70%. En una línea celular hepática humana, la tasa media de edición fue de aproximadamente el 90%.
La empresa indicó que se detectó edición en el hígado, sin actividad significativa en los demás tejidos analizados. Se trata de hallazgos preclínicos; los resultados en animales podrían no ser extrapolables a las personas.
Cómo funciona el candidato y cuáles son los próximos pasos
.HEAL-101 utiliza un editor de bases TALE administrado mediante ARN mensajero en nanopartículas lipídicas dirigidas al hígado. Está diseñado para inactivar permanentemente APOC3, un factor que impulsa la elevación de los triglicéridos, tras una única administración intravenosa.
Cellectis planea iniciar en China un ensayo de fase 1 iniciado por investigadores y espera obtener datos clínicos preliminares en el segundo semestre de 2027. El ensayo y sus resultados siguen siendo prospectivos.
El conjunto ampliado de datos se basa en los hallazgos divulgados por primera vez el 14 de septiembre de 2026. Está previsto que Julien Valton, vicepresidente de terapia génica de Cellectis, presente el póster el 29 de octubre en el congreso de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular en Hamburgo.
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