Benitec Biopharma anunció el 28 de octubre de 2026 que los nueve pacientes tratados en su ensayo de BB-301 en fase inicial respondieron a la terapia génica experimental para las dificultades de deglución asociadas a la distrofia muscular oculofaríngea, u OPMD.
Conclusiones clave
- El análisis provisional abarcó a seis pacientes que recibieron una dosis baja y a tres que recibieron una dosis alta.
- A los tres meses, una mayor proporción de pacientes que recibieron la dosis alta mostró mejoras en dos mediciones de la deglución.
- Benitec informó que no se produjeron acontecimientos adversos graves entre los pacientes tratados.
Resultados del ensayo de BB-301 por dosis
Benitec indicó que los seis pacientes del grupo de dosis baja y los tres del grupo de dosis alta cumplieron los criterios de la empresa para ser considerados respondedores formales. La empresa informó los resultados del seguimiento a 12 meses de todos los pacientes del grupo de dosis baja. En el grupo de dosis alta, un paciente tuvo nueve meses de seguimiento y dos tuvieron tres meses.
A los tres meses, una mayor proporción de pacientes que recibieron la dosis alta cumplió los criterios de mejora en el vaciamiento de la garganta y en una prueba cronometrada de ingesta de líquidos. Ambos grupos de dosis tuvieron las mismas tasas de respuesta en un cuestionario sobre la deglución y en una medición de la capacidad para cerrar la garganta.
Los hallazgos son resultados provisionales de un estudio de fase 1b/2a, abierto y el primero en humanos. El reducido tamaño de los grupos y las distintas duraciones del seguimiento limitan las conclusiones que pueden extraerse sobre los efectos del tratamiento a más largo plazo.
| Medición | Detalles |
|---|---|
| Vaciado de la garganta a los tres meses | El 67% de los pacientes del grupo de dosis baja y el 100% de los del grupo de dosis alta cumplieron los criterios de mejora. |
| Prueba cronometrada de ingesta de líquidos a los tres meses | El 17% de los pacientes del grupo de dosis baja y el 67% de los del grupo de dosis alta cumplieron los criterios de mejora. |
Tratamiento y acceso
La OPMD es un trastorno muscular progresivo que puede causar graves dificultades para tragar. Benitec señaló que no hay tratamientos aprobados para esta enfermedad.
BB-301 está diseñado para suprimir un gen defectuoso y proporcionar un reemplazo funcional. Se administra en los músculos de la garganta mediante un procedimiento de una sola vez. Según la política de acceso ampliadode Benitec, actualmente solo se puede acceder al tratamiento en investigación mediante la participación en sus ensayos clínicos.
Próximo hito
Benitec prevé avanzar hacia un estudio pivotal de BB-301 a mediados de 2027.
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