Niki BioSolutions anunció el 16 de octubre de 2026 que su programa de biomarcadores de Rett había sido destacado en la serie «Rett Research Tool Belt» de la International Rett Syndrome Foundation. Desarrollado por DiamiR Biosciences, filial de propiedad total, el panel basado en sangre está concebido para ayudar a los investigadores a monitorizar la progresión de la enfermedad y la posible respuesta al tratamiento, aunque esos usos siguen en fase de investigación.
Conclusiones clave
- La publicación de la fundación destaca el panel de DiamiR basado en sangre, compuesto por 44 microARN.
- Dos estudios en humanos evaluaron muestras de más de 200 personas con y sin síndrome de Rett.
- Los investigadores quieren hacer un seguimiento de los cambios en los biomarcadores a lo largo del tiempo; la publicación no establece que exista una monitorización validada de la respuesta al tratamiento.
Índice
- Qué mide el programa de biomarcadores de Rett
- Visibilidad para la investigación, no un nuevo hito clínico
- El muestreo a largo plazo, el próximo objetivo de investigación
- Conclusión
Qué mide el programa de biomarcadores de Rett
El enfoque de DiamiR mide microARN, pequeñas moléculas que intervienen en la regulación de la expresión génica, en el plasma sanguíneo. El panel incluye moléculas enriquecidas en el cerebro y otros órganos afectados por el síndrome de Rett, en lugar de centrarse únicamente en el cerebro.
El artículo de investigación de IRSF del 15 de octubre describe dos estudios de prueba de concepto en los que los investigadores encontraron patrones que distinguían a las personas con Rett de los controles de edad similar y detectaron diferencias entre subgrupos de Rett. Estos hallazgos apuntan a posibles usos en investigación, pero no demuestran por sí solos que el panel pueda monitorizar de forma fiable la progresión o los efectos del tratamiento.
| Elemento | Detalles |
|---|---|
| Empresa cotizada | Niki BioSolutions, símbolo bursátil de Nasdaq NIKI |
| Colaboradores del estudio | Montefiore Medical Center y Albert Einstein College of Medicine |
| Serie de la fundación | Seis áreas de investigación complementarias, incluidos los biomarcadores y el seguimiento a largo plazo |
Visibilidad para la investigación, no un nuevo hito clínico
El avance inmediato es la inclusión del programa en la serie educativa de investigación de la fundación. El anuncio de Niki no comunicó nuevos resultados de estudios, una decisión regulatoria ni el lanzamiento comercial del producto.
Alidad Mireskandari, director de operaciones y presidente de Niki, afirmó que la empresa cree que los biomarcadores objetivos y mínimamente invasivos podrían resultar útiles para evaluar la gravedad y la progresión de la enfermedad, así como la respuesta al tratamiento, a medida que las terapias avanzan en el desarrollo clínico. Se trata de una posible aplicación futura, no de un resultado establecido.
El objetivo práctico es complementar las observaciones de los síntomas y las capacidades con mediciones biológicas. La repetición de análisis de sangre podría ayudar a los investigadores a detectar cambios que todavía no sean evidentes en las evaluaciones clínicas.
El muestreo a largo plazo, el próximo objetivo de investigación
Kira Sheinerman, cofundadora de DiamiR y directora de Niki, describió el objetivo de recoger muestras de seguimiento de personas cuyas muestras iniciales se obtuvieron varios años antes. Comparar muestras de las mismas personas podría ayudar a los investigadores a evaluar si los patrones de microARN cambian junto con la progresión del síndrome de Rett.
El equipo también quiere investigar las relaciones entre variantes específicas de MECP2 y las firmas de microARN. Sheinerman afirmó que todavía no hay información suficiente para sacar conclusiones sobre esas relaciones. El artículo no indicó un calendario para el trabajo longitudinal propuesto.
Conclusión
El artículo de la fundación da mayor visibilidad al programa de Niki dentro de la investigación sobre el síndrome de Rett, pero no altera su condición de programa en fase de investigación. La siguiente cuestión de investigación es si el muestreo repetido puede vincular los cambios en los microARN con la progresión de la enfermedad; no se anunció una fecha de finalización.
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