Les résultats de l’essai d’azer-cel annoncés par TG Therapeutics le 23 octobre 2026 ont montré de premiers signaux concernant la sécurité et le handicap chez des patients atteints de sclérose en plaques progressive. L’entreprise n’a rapporté aucune toxicité grave ni aucun événement indésirable limitant la dose, tout en faisant état de signes de stabilité ou d’amélioration des scores de handicap. Ces résultats préliminaires de phase 1 restent préliminaires et ne permettent pas d’établir l’efficacité de ce traitement expérimental.

Principaux points à retenir

  • TG Therapeutics n’a rapporté aucune toxicité grave ni aucun événement indésirable limitant la dose dans ces résultats préliminaires.
  • Les mesures du handicap, de la marche et des fonctions cognitives ont révélé de premiers signaux, mais les informations fournies ne précisent pas les taux de réponse détaillés.
  • Azer-cel utilise des lymphocytes T issus de donneurs, ce qui le distingue des traitements par lymphocytes CAR-T fabriqués à partir des propres cellules de chaque patient.

Table des matières

Les résultats de l’essai d’azer-cel portent principalement sur la sécurité et le handicap

Les participants avaient vu leur maladie progresser malgré des traitements modificateurs de la maladie antérieurs. TG Therapeutics a présenté les résultats préliminaires lors de MSToronto2026.

L’entreprise a indiqué qu’une forte proportion des participants avait maintenu ou amélioré son score à l’échelle EDSS (Expanded Disability Status Scale) à 90 et 180 jours. Elle a également fait état d’améliorations de la capacité à marcher et de la vitesse de traitement cognitif, ainsi que d’une déplétion importante des lymphocytes B.

Ces observations justifient de poursuivre les recherches, mais ne permettent pas de conclure que le traitement inverse la SEP progressive. Les informations fournies ne précisent pas les proportions exactes de patients dont les scores de handicap se sont améliorés, le nombre de patients évalués à chaque échéance de suivi ni l’ampleur des changements de la marche et des fonctions cognitives.

ÉlémentDétails
Population étudiée26 patients atteints de sclérose en plaques progressive
Fourchette de doses30 millions à 500 millions de lymphocytes CAR-T
Stade de développementRésultats préliminaires de phase 1

Une approche issue de donneurs ciblant CD19

L’azercabtagène zapréleucel, abrégé en azer-cel, est un traitement expérimental par lymphocytes CAR-T dirigés contre CD19. La présentation de TG Therapeutics sur le développement d’ azer-cel explique qu’il utilise des lymphocytes T de donneurs sains plutôt que des cellules prélevées individuellement chez chaque patient.

Les cellules des donneurs sont modifiées pour exprimer un récepteur dirigé contre CD19, tout en minimisant le risque de maladie du greffon contre l’hôte. L’entreprise décrit cette approche allogénique, ou « sur étagère », comme étant conçue pour permettre une disponibilité rapide et une fabrication à grande échelle ; il s’agit d’objectifs de développement, et non de résultats établis par ces données cliniques préliminaires.

La déplétion des lymphocytes B rapportée concorde avec le mécanisme biologique visé par le traitement. Ce constat est distinct de la démonstration d’une amélioration durable du handicap des patients.

Un résultat précoce du portefeuille de développement, et non un nouveau traitement approuvé

TG Therapeutics commercialise déjà BRIUMVI, un anticorps anti-CD20 approuvé par la FDA pour les formes récurrentes de SEP. Azer-cel cible CD19 et est étudié dans la SEP progressive ; les derniers résultats concernent donc un programme de développement distinct et non une extension de l’autorisation de BRIUMVI.

Pour le programme de développement de l’entreprise, il est essentiel de distinguer des observations précoces encourageantes des éléments probants suffisants pour établir un bénéfice clinique durable. L’évaluation de phase 1 reste axée sur la sécurité, la tolérance et l’activité clinique préliminaire.

Conclusion

La prochaine étape de l’essai en cours sur azer-cel consistera à déterminer si le suivi supplémentaire confirme les premiers résultats en matière de sécurité et montre une activité clinique durable. Les résultats préliminaires ne permettent pas encore d’établir un bénéfice thérapeutique durable dans la SEP progressive.

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