Le candidat à l’édition génétique de Cellectis, .HEAL-101, a réduit les triglycérides dans un modèle murin de maladie, a annoncé la société le 27 octobre 2026, en présentant des données précliniques sur un traitement potentiel de l’hypertriglycéridémie sévère.

Points clés à retenir

  • La société a fait état d’une réduction moyenne de 75 % des triglycérides dans un modèle murin de maladie.
  • Cellectis prévoit un essai de phase 1 en Chine, à l’initiative d’un investigateur.
  • Les données cliniques préliminaires sont attendues au second semestre 2027.

Résultats précliniques de l’édition génétique de Cellectis

Chez des souris génétiquement modifiées pour porter l’APOC3 humain et reproduire l’hypertriglycéridémie, .HEAL-101 a réduit les triglycérides de 75 % en moyenne, avec un écart-type de 11 %. Le taux d’APOC3 a diminué de 67 %, avec un écart-type de 12 %.

Dans un modèle murin distinct, avec un foie humanisé et des taux lipidiques sanguins normaux, une injection intraveineuse unique a permis d’éditer l’APOC3 humain à un taux moyen d’environ 65 %, pouvant atteindre 70 %. Dans une lignée de cellules hépatiques humaines, le taux moyen d’édition était d’environ 90 %.

La société a indiqué que l’édition avait été détectée dans le foie, sans activité significative dans les autres tissus analysés. Il s’agit de résultats précliniques ; les résultats obtenus chez l’animal pourraient ne pas se reproduire chez l’humain.

Mode d’action du candidat et prochaines étapes

.HEAL-101 utilise un éditeur de bases TALE, administré sous forme d’ARN messager au moyen de nanoparticules lipidiques ciblant le foie. Il est conçu pour inactiver de façon permanente l’APOC3, un facteur à l’origine de l’élévation des triglycérides, après une seule administration intraveineuse.

Cellectis prévoit de lancer en Chine un essai de phase 1 à l’initiative d’un investigateur et prévoit de communiquer des données cliniques préliminaires au second semestre 2027. L’essai et ses résultats restent prospectifs.

Ce jeu de données élargi s’appuie sur des résultats divulgués pour la première fois le 14 septembre 2026. Julien Valton, vice-président de Cellectis chargé de la thérapie génique, doit présenter l’affiche le 29 octobre lors du congrès de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire, à Hambourg.

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