कंपनी ने 27 अक्टूबर, 2026 को बताया कि Cellectis के जीन एडिटिंग उम्मीदवार .HEAL-101 ने चूहों के रोग मॉडल में ट्राइग्लिसराइड कम किए। कंपनी ने गंभीर हाइपरट्राइग्लिसराइडेमिया के संभावित उपचार के लिए प्रीक्लिनिकल डेटा प्रस्तुत किया।
मुख्य बातें
- कंपनी ने चूहों के रोग मॉडल में ट्राइग्लिसराइड में औसतन 75% की कमी दर्ज की।
- Cellectis की योजना चीन में जांचकर्ता-प्रारंभित चरण 1 परीक्षण करने की है।
- प्रारंभिक क्लिनिकल डेटा 2027 की दूसरी छमाही में आने की उम्मीद है।
प्रीक्लिनिकल अध्ययनों में Cellectis के जीन एडिटिंग के नतीजे
मानव APOC3 को धारण करने और हाइपरट्राइग्लिसराइडेमिया का मॉडल प्रस्तुत करने के लिए तैयार किए गए चूहों में, .HEAL-101 ने ट्राइग्लिसराइड में औसतन 75% की कमी की, जिसका मानक विचलन 11% था। APOC3 में 67% की कमी आई, जिसका मानक विचलन 12% था।
मानवीकृत यकृत और रक्त में सामान्य लिपिड स्तर वाले चूहों के एक अलग मॉडल में, एक बार नस के रास्ते इंजेक्शन देने पर मानव APOC3 का औसतन लगभग 65% संपादन हुआ, जो अधिकतम 70% तक पहुंचा। मानव यकृत कोशिका रेखा में संपादन की औसत दर लगभग 90% थी।
कंपनी ने कहा कि यकृत में संपादन का पता चला, जबकि विश्लेषण किए गए अन्य ऊतकों में कोई महत्वपूर्ण गतिविधि नहीं मिली। ये प्रीक्लिनिकल निष्कर्ष हैं; पशुओं के नतीजे मनुष्यों पर लागू हों, यह जरूरी नहीं।
उम्मीदवार कैसे काम करता है और आगे क्या होगा
.HEAL-101 में TALE बेस एडिटर का उपयोग किया गया है, जिसे यकृत तक पहुंचाने वाले लिपिड नैनोकणों में मैसेंजर RNA के रूप में दिया जाता है। इसे एक बार नस के रास्ते देने के बाद APOC3 को स्थायी रूप से निष्क्रिय करने के लिए तैयार किया गया है। APOC3 ट्राइग्लिसराइड के बढ़े हुए स्तर का एक कारक है।
Cellectis की योजना चीन में जांचकर्ता-प्रारंभित चरण 1 परीक्षण शुरू करने की है और उसे 2027 की दूसरी छमाही में प्रारंभिक क्लिनिकल डेटा मिलने की उम्मीद है। परीक्षण और उसके नतीजे अभी भविष्य की योजनाएं हैं।
विस्तारित डेटासेट उन निष्कर्षों को आगे बढ़ाता है जिनका पहली बार खुलासा 14 सितंबर, 2026 को किया गया था। Cellectis में जीन थेरेपी के उपाध्यक्ष Julien Valton, 29 अक्टूबर को हैम्बर्ग में यूरोपियन सोसाइटी ऑफ जीन एंड सेल थेरेपी कांग्रेस में पोस्टर प्रस्तुत करने वाले हैं।
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