Az INmune Bio 2026. október 21-én bejelentette, hogy benyújtotta az Ebstrocel forgalomba hozatali engedélyezése előtti végleges dokumentációs csomagját az Egyesült Királyság Gyógyszer- és Egészségügyi Termékeket Szabályozó Hatóságához (MHRA). Az október 20-án lezárt Ebstrocel-beadványt a tervek szerint 2027 februárjának elején benyújtandó teljes kérelem követi, és a hatósági felülvizsgálat függvényében 2027 közepén kerülhet sor az esetleges brit engedélyezésre.
Főbb tudnivalók
- A benyújtott dokumentáció előzetes kérelemcsomag, nem teljes forgalombahozatali engedély iránti kérelem és nem hatósági engedély.
- Az INmune Bio szerint a felülvizsgált brit stratégia körülbelül hat héttel előrehozhatja az esetleges engedélyezést.
- A 2027 második negyedévére tervezett amerikai kérelem benyújtása az FDA-val tartandó megbeszélés visszajelzésétől függ.
Tartalomjegyzék
- Az Ebstrocel-beadvány módosítja a brit benyújtási stratégiát
- Az amerikai kérelem előkészítése a brit eljárással párhuzamosan zajlik
- A hatósági előrelépés nem jelent forgalmazási engedélyt
- Összegzés
Az Ebstrocel-beadvány módosítja a brit benyújtási stratégiát
Az INmune Bio felülvizsgált brit szabályozási ütemterve felváltja a korábban 2026 végén induló, egymást követő részekben történő benyújtást: a vállalat most 2027 februárjának elejére tervezi a teljes forgalombahozatali engedély iránti kérelem benyújtását. A vállalat az előzetes kérelemcsomaggal kapcsolatos MHRA-visszajelzés beérkezése után véglegesíti a kérelmet.
A vezetőség a változtatást a vártnál gyorsabb gyártási előrehaladással indokolta, beleértve a kémiai, gyártási és minőségellenőrzési (CMC) munkát. A teljes dokumentáció együttes benyújtásának célja, hogy a klinikai, gyártási és minőségi adatokat együtt lehessen értékelni.
A vállalat szerint a felülvizsgált megközelítés körülbelül hat héttel rövidítheti le az esetleges engedélyezésig vezető időt. Az MHRA válaszát a benyújtást követő három-hat hónapon belül várják, de ez a becslés a kérelem érvényesítésétől, a hatósági felülvizsgálattól és az esetleges további információkérésétől is függ.
| Elem | Részletek |
|---|---|
| Terápiás platform | Allogén, emberi köldökzsinórból származó mesenchymalis stromasejtek, donorcsoportból összeállítva. |
| Célzott betegség | Recesszív disztrófiás epidermolysis bullosa, rövidítése RDEB. |
| Brit szabályozó hatóság | Gyógyszer- és Egészségügyi Termékeket Szabályozó Hatóság. |
| Amerikai kérelem | Biológiai készítmény engedélyezése iránti kérelem, rövidítése BLA. |
Az amerikai kérelem előkészítése a brit eljárással párhuzamosan zajlik
Az INmune Bio ritka betegségek terén tapasztalattal rendelkező amerikai szabályozási tanácsadókat bízott meg azzal, hogy előkészítsék és benyújtsák a B típusú megbeszélés iránti kérelmet az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalhoz (FDA). A megbeszélés visszajelzésétől függően a vállalat 2027 második negyedévében tervezi benyújtani a biológiai készítmény engedélyezése iránti kérelmet.
A vállalat az adott esetben hagyományos vagy gyorsított engedélyezést is kérhet. David Moss vezérigazgató elmondta, hogy az INmune Bio az FDA-hoz benyújtandó kérelmet helyezi előtérbe az Európai Gyógyszerügynökséghez (EMA) benyújtandó kérelemmel szemben, az Ebstrocel amerikai ritka gyógyszer és ritka gyermekgyógyászati betegség minősítésére építve.
A hatósági előrelépés nem jelent forgalmazási engedélyt
Az Ebstrocel, más néven CORDStrom, vizsgálati fázisban lévő sejtterápia a recesszív disztrófiás epidermolysis bullosa, egy ritka és súlyos genetikai bőrbetegség kezelésére. A készítmény még nem kapott hatósági engedélyt.
A bejelentés a vállalat kérelmezési terveinek előrehaladásáról szól, nem pedig a kereskedelmi forgalmazás kezdetének időpontját rögzíti. A brit engedélyezés várható időablaka és az amerikai kérelem tervezett benyújtása egyaránt a vezetőség várakozásait tükrözi; az időzítés a hatósági visszajelzéstől és felülvizsgálattól függ.
Összegzés
A következő lépés az MHRA visszajelzése a benyújtott előzetes kérelemcsomagról, ezt követően pedig az INmune Bio 2027 februárjának elejére tervezett teljes brit kérelmének benyújtása. A 2027 közepére várt esetleges engedélyezés feltételes, nem a hatóság kötelezettségvállalása.
További hírek
Jogi nyilatkozat
Ez a FinanceVelix-cikk általános tájékoztatást nyújt, nem minősül személyre szabott pénzügyi, befektetési, jogi vagy adótanácsadásnak. A piaci árak, a kamatlábak és a gazdasági körülmények változhatnak; a befektetések veszteség kockázatával járnak. A tények a közzétételkor rendelkezésre álló információkat tükrözik, és változhatnak. A fontos információkat ellenőrizze önállóan, és szükség esetén forduljon megfelelő képesítéssel rendelkező szakemberhez. Egy eszköz, vállalat vagy szolgáltatás említése nem jelent ajánlást.
