Kandidat penyuntingan gen Cellectis .HEAL-101 menurunkan trigliserida pada model penyakit mencit, kata perusahaan tersebut pada 27 Oktober 2026, saat memaparkan data praklinis untuk pengobatan potensial hipertrigliseridemia berat.

Poin-Poin Utama

  • Perusahaan melaporkan penurunan trigliserida rata-rata sebesar 75% pada model penyakit mencit.
  • Cellectis berencana mengadakan uji coba Fase 1 yang diprakarsai oleh peneliti di China.
  • Data klinis awal diperkirakan tersedia pada paruh kedua 2027.

Hasil penyuntingan gen Cellectis dalam studi praklinis

Pada mencit yang direkayasa untuk membawa APOC3 manusia dan memodelkan hipertrigliseridemia, .HEAL-101 menurunkan trigliserida rata-rata sebesar 75%, dengan simpangan baku 11%. APOC3 turun sebesar 67%, dengan simpangan baku 12%.

Dalam model mencit terpisah dengan hati yang dihumanisasi dan kadar lipid darah normal, satu suntikan intravena menyunting APOC3 manusia dengan tingkat rata-rata sekitar 65%, hingga mencapai 70%. Pada lini sel hati manusia, tingkat penyuntingan rata-rata sekitar 90%.

Perusahaan mengatakan bahwa penyuntingan terdeteksi di hati, tanpa aktivitas signifikan di jaringan lain yang dianalisis. Ini adalah temuan praklinis; hasil pada hewan mungkin tidak dapat diterapkan pada manusia.

Cara kerja kandidat dan langkah selanjutnya

.HEAL-101 menggunakan penyunting basa TALE yang disalurkan sebagai RNA pembawa pesan dalam nanopartikel lipid yang diarahkan ke hati. Kandidat ini dirancang untuk menonaktifkan APOC3 secara permanen, yang mendorong peningkatan trigliserida, setelah satu kali pemberian intravena.

Cellectis berencana memulai uji coba Fase 1 yang diprakarsai oleh peneliti di China dan memperkirakan data klinis awal pada paruh kedua 2027. Uji coba dan hasilnya masih bersifat prospektif.

Dataset yang diperluas ini mengembangkan temuan yang pertama kali diungkapkan pada 14 September 2026. Julien Valton, wakil presiden terapi gen Cellectis, dijadwalkan mempresentasikan poster tersebut pada 29 Oktober di kongres European Society of Gene and Cell Therapy di Hamburg.

Baca Berita Lainnya

Berita FinanceVelix lainnya

Penafian

Artikel FinanceVelix ini memberikan informasi umum, bukan nasihat keuangan, investasi, hukum, atau pajak yang dipersonalisasi. Harga pasar, suku bunga, dan kondisi ekonomi dapat berubah; investasi mengandung risiko kerugian. Fakta mencerminkan materi yang tersedia pada saat diterbitkan dan dapat berubah. Periksa informasi penting secara mandiri dan konsultasikan dengan profesional berkualifikasi jika diperlukan. Penyebutan suatu aset, perusahaan, atau layanan bukan merupakan dukungan.