Benitec Biopharma menyatakan pada 28 Oktober 2026 bahwa kesembilan pasien yang diobati dalam uji coba tahap awal BB-301 merespons terapi gen eksperimental untuk kesulitan menelan yang terkait dengan distrofi otot okulofaringeal, atau OPMD.

Poin-Poin Utama

  • Analisis sementara mencakup enam pasien yang menerima dosis rendah dan tiga pasien yang menerima dosis tinggi.
  • Proporsi pasien yang lebih besar pada kelompok dosis tinggi menunjukkan perbaikan pada dua ukuran kemampuan menelan setelah tiga bulan.
  • Benitec melaporkan tidak ada kejadian efek samping serius pada pasien yang diobati.

Hasil uji coba BB-301 berdasarkan dosis

Benitec menyatakan bahwa keenam pasien dosis rendah dan ketiga pasien dosis tinggi memenuhi kriteria perusahaan sebagai responden formal. Perusahaan melaporkan hasil tindak lanjut selama 12 bulan untuk setiap pasien dalam kelompok dosis rendah. Dalam kelompok dosis tinggi, satu pasien menjalani tindak lanjut selama sembilan bulan dan dua pasien selama tiga bulan.

Pada bulan ketiga, proporsi pasien yang lebih besar pada kelompok dosis tinggi memenuhi kriteria perbaikan dalam pengosongan tenggorokan dan dalam tes minum dengan batas waktu. Kedua kelompok dosis memiliki tingkat respons yang sama pada kuesioner kemampuan menelan dan pengukuran kemampuan menutup tenggorokan.

Temuan ini merupakan hasil sementara dari studi Fase 1b/2a terbuka pertama pada manusia. Jumlah kelompok yang kecil dan durasi tindak lanjut yang berbeda membatasi kesimpulan yang dapat ditarik mengenai efek jangka panjang pengobatan.

AspekRincian
Pengosongan tenggorokan pada bulan ketiga67% pasien dosis rendah dan 100% pasien dosis tinggi memenuhi kriteria perbaikan.
Tes minum dengan batas waktu pada bulan ketiga17% pasien dosis rendah dan 67% pasien dosis tinggi memenuhi kriteria perbaikan.

Pengobatan dan akses

OPMD adalah gangguan otot progresif yang dapat menyebabkan kesulitan menelan parah. Benitec menyatakan belum ada terapi yang disetujui untuk kondisi tersebut.

BB-301 dirancang untuk menekan gen yang bermasalah dan menyediakan pengganti yang berfungsi. Terapi ini diberikan ke otot tenggorokan melalui prosedur satu kali. Berdasarkan kebijakan Benitec tentang akses yang diperluas, pengobatan yang masih dalam tahap penelitian ini saat ini hanya tersedia melalui partisipasi dalam uji klinisnya.

Tonggak Berikutnya

Benitec berencana melanjutkan persiapan menuju studi penting BB-301 pada pertengahan 2027.

Baca Berita Lainnya

Berita FinanceVelix lainnya

Penafian

Artikel FinanceVelix ini memberikan informasi umum, bukan nasihat keuangan, investasi, hukum, atau pajak yang dipersonalisasi. Harga pasar, suku bunga, dan kondisi ekonomi dapat berubah; investasi memiliki risiko kerugian. Fakta mencerminkan materi yang tersedia saat diterbitkan dan dapat berubah. Periksa informasi penting secara mandiri dan konsultasikan dengan tenaga profesional yang berkualifikasi jika diperlukan. Penyebutan aset, perusahaan, atau layanan bukan merupakan dukungan atau rekomendasi.