Il candidato all’editing genetico di Cellectis .HEAL-101 ha ridotto i trigliceridi in un modello murino di malattia, ha dichiarato la società il 27 ottobre 2026, presentando dati preclinici relativi a un potenziale trattamento per l’ipertrigliceridemia grave.

Punti chiave

  • La società ha riportato una riduzione media dei trigliceridi del 75% in un modello murino di malattia.
  • Cellectis prevede una sperimentazione di Fase 1 in Cina avviata su iniziativa degli sperimentatori.
  • I dati clinici preliminari sono attesi nella seconda metà del 2027.

Risultati preclinici dell’editing genetico di Cellectis

In topi modificati per esprimere APOC3 umano e utilizzati come modello di ipertrigliceridemia, .HEAL-101 ha ridotto i trigliceridi in media del 75%, con una deviazione standard dell’11%. APOC3 è diminuito del 67%, con una deviazione standard del 12%.

In un modello murino distinto, con fegati umanizzati e livelli normali di lipidi nel sangue, una singola iniezione endovenosa ha modificato APOC3 umano a un tasso medio di circa il 65%, raggiungendo un massimo del 70%. In una linea cellulare epatica umana, il tasso medio di editing è stato di circa il 90%.

La società ha dichiarato che l’editing è stato rilevato nel fegato, senza attività significativa negli altri tessuti analizzati. Si tratta di risultati preclinici; i risultati sugli animali potrebbero non essere trasferibili alle persone.

Come funziona il candidato e quali sono i prossimi passi

.HEAL-101 utilizza un editor di basi TALE veicolato sotto forma di RNA messaggero in nanoparticelle lipidiche dirette al fegato. È progettato per inattivare in modo permanente APOC3, un fattore che contribuisce all’aumento dei trigliceridi, dopo un’unica somministrazione endovenosa.

Cellectis prevede di avviare in Cina una sperimentazione di Fase 1 su iniziativa degli sperimentatori e si attende dati clinici preliminari nella seconda metà del 2027. La sperimentazione e i relativi risultati restano prospettici.

Il set di dati ampliato si basa sui risultati resi noti per la prima volta il 14 settembre 2026. Julien Valton, vicepresidente per la terapia genica di Cellectis, dovrebbe presentare il poster il 29 ottobre al congresso della European Society of Gene and Cell Therapy ad Amburgo.

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