L’approvazione di batoclimab in Cina segna il raggiungimento di una tappa commerciale per Harbour BioMed. Il 23 ottobre 2026 la società ha annunciato che la National Medical Products Administration ha approvato l’iniezione sottocutanea per gli adulti con miastenia gravis generalizzata risultati positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina.
Punti chiave
- L’approvazione riguarda gli adulti positivi agli anticorpi anti-AChR, non tutti i pazienti con miastenia gravis generalizzata.
- NBP Pharma commercializzerà batoclimab nella Grande Cina e Harbour riceverà royalties a scaglioni sulle vendite nette annuali.
- Lo studio cardine ha mostrato un miglioramento sostenuto dei sintomi superiore al placebo, insieme a una maggiore incidenza di edema periferico.
Indice
- L’approvazione di batoclimab sposta l’attenzione sulla commercializzazione
- Lo studio cardine ha mostrato un miglioramento sostenuto dei sintomi
- I risultati sulla sicurezza restano parte del quadro terapeutico
- Conclusione
L’approvazione di batoclimab sposta l’attenzione sulla commercializzazione
L’autorizzazione riguarda l’iniezione di batoclimab in flaconcini da 1 mL con una concentrazione di 170 mg. Il farmaco è un anticorpo monoclonale completamente umano che agisce sul recettore Fc neonatale, o FcRn, accelerando la degradazione degli anticorpi IgG coinvolti nelle malattie autoimmuni.
In base a un accordo di licenza dell’ottobre 2022, NBP Pharma, controllata di CSPC Pharmaceutical Group, gestirà la commercializzazione nella Cina continentale, a Hong Kong, Macao e Taiwan. Harbour BioMed riceverà royalties a scaglioni, calcolate sulle vendite nette annuali in questi mercati.
Questo accordo prevede che Harbour generi proventi da royalties tramite le vendite del partner, anziché commercializzare direttamente il prodotto. Dragon Merit Holdings, un’altra controllata di CSPC, è titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio. L’annuncio non ha reso noti i tassi di royalty, i prezzi o la data di lancio.
| Voce | Dettagli |
|---|---|
| Miglioramento sostenuto alla scala quantitativa per la miastenia gravis | Batoclimab: 64,2%; placebo: 40,6%; P=0,008. |
| Sintomi minimi in almeno una visita | Punteggio MG-ADL pari a 0 o 1: 25,4% con batoclimab contro 4,7% con placebo; P=0,004. |
| Miglioramento sostenuto del punteggio MG-ADL nel secondo ciclo | Batoclimab: 62,7%; placebo: 36,4%; P=0,002. |
Lo studio cardine ha mostrato un miglioramento sostenuto dei sintomi
L’approvazione fa seguito a un programma di sviluppo la cui precedente tappa era stata l’annuncio dei risultati preliminari di fase III di Harbour BioMed, a marzo 2023. L’annuncio riferiva che lo studio cinese aveva raggiunto gli endpoint primario e secondari chiave; è antecedente alla più recente decisione regolatoria.
Nell’annuncio dell’approvazione si descrive uno studio cardine condotto in 27 centri in Cina. La popolazione principale dello studio comprendeva pazienti positivi agli anticorpi anti-AChR oppure agli anticorpi anti-tirosin-chinasi muscolo-specifica. L’indicazione approvata è più ristretta e riguarda gli adulti positivi agli anticorpi anti-AChR.
L’endpoint primario misurava il miglioramento sostenuto secondo la scala delle attività della vita quotidiana nella miastenia gravis (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living), definito come una riduzione di almeno tre punti rispetto al valore basale, mantenuta per almeno quattro settimane durante il primo ciclo di trattamento.
L’endpoint è stato raggiunto dal 58,2% dei pazienti trattati con batoclimab, contro il 31,3% di quelli trattati con placebo, con una differenza di 26,9 punti percentuali e P=0,001. Un effetto del trattamento è stato osservato già dalla seconda settimana. Altri risultati secondari sono riassunti di seguito.
I risultati sulla sicurezza restano parte del quadro terapeutico
Harbour ha descritto batoclimab come generalmente ben tollerato. L’edema periferico è stato l’evento avverso segnalato più frequentemente nel gruppo in trattamento: si è verificato nel 38,8% dei pazienti contro il 4,6% con placebo; tutti i casi erano di entità lieve o moderata.
I livelli di albumina plasmatica sono diminuiti durante il trattamento, ma si sono ripristinati spontaneamente dopo la sua interruzione. Questi risultati si affiancano a quelli di efficacia e sono importanti per comprendere il profilo clinico del farmaco.
La miastenia gravis generalizzata è una patologia neuromuscolare autoimmune cronica che provoca debolezza dei muscoli scheletrici e che, nei casi gravi, può diventare potenzialmente letale. Batoclimab agisce sul processo di riciclo degli anticorpi, anziché trattare direttamente la debolezza muscolare.
Conclusione
L’approvazione porta batoclimab alla fase di commercializzazione per il gruppo di pazienti autorizzato in Cina. Il passaggio successivo è la disponibilità tramite NBP Pharma, anche se l’annuncio non ha fornito indicazioni sui tempi di lancio né sui prezzi.
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