INmune Bioは2026年10月21日、Ebstrocelの販売承認申請前の最終書類一式を英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）に提出したと発表した。10月20日に完了したEbstrocelの書類提出は、2027年2月上旬に予定する正式申請に先立つもので、規制当局の審査を条件として、英国での承認は2027年半ばとなる可能性がある。
主なポイント
- 完了したのは申請前書類一式の提出であり、正式な販売承認申請や規制当局の承認ではない。
- INmune Bioによると、改定後の英国戦略により、承認の可能性がある時期を約6週間早められる可能性がある。
- 2027年第2四半期に予定する米国での申請は、FDAとの会合で得られるフィードバックが前提となる。
目次
Ebstrocelの申請書類提出により英国での申請戦略を変更
INmune Bioの改定後の英国規制対応スケジュールでは、2026年後半に開始すると見込まれていた段階的な申請手続きに代えて、2027年2月上旬を目標に完全な販売承認申請を行う。申請前書類一式に対するMHRAのフィードバックを受けた後、同社は正式申請を最終化する計画だ。
経営陣は、化学・製造・品質管理（CMC）関連の取り組みを含む製造面の進捗が予想より速かったことを、変更の理由として挙げた。完全な書類一式を提出することで、臨床、製造、品質に関するデータをまとめて評価できるようにする狙いがある。
同社は、改定後の手法により承認取得までの期間を約6週間短縮できる可能性があると見ている。申請後3～6カ月以内にMHRAから回答を得られると見込んでいるが、この見積もりは申請の受理確認、当局の審査、追加情報の要請の有無によって変わる可能性がある。
| 項目 | 詳細 |
|---|---|
| 治療プラットフォーム | 複数のドナー由来細胞をプールした、同種ヒト臍帯由来間葉系間質細胞。 |
| 対象疾患 | 劣性栄養障害型表皮水疱症（RDEB）。 |
| 英国の規制当局 | 医薬品・医療製品規制庁（MHRA）。 |
| 米国での申請 | 生物製剤承認申請（BLA）。 |
英国での手続きと並行して米国申請の準備を進める
INmune Bioは、希少疾患の専門知識を持つ米国の規制関連アドバイザーを起用し、米国食品医薬品局（FDA）に対するType B会合の要請書を準備・提出している。同会合でのフィードバックを条件に、2027年第2四半期に生物製剤承認申請（BLA）を提出する計画だ。
同社は、状況に応じて通常承認または迅速承認を求める可能性がある。最高経営責任者（CEO）のDavid Moss氏は、Ebstrocelが米国で希少疾病用医薬品および希少小児疾患の指定を受けていることを踏まえ、INmune Bioは欧州医薬品庁（EMA）への申請に先立ち、FDAへの申請を優先していると述べた。
規制手続きの進展は販売許可を意味しない
CORDStromとも呼ばれるEbstrocelは、劣性栄養障害型表皮水疱症を対象とする治験段階の細胞治療薬だ。同疾患はまれで重篤な遺伝性皮膚疾患である。Ebstrocelは規制当局の承認を受けていない。
今回の発表で前進したのは同社の申請計画であり、商業販売の開始時期が決まったわけではない。英国での承認時期と米国での申請目標は、いずれも経営陣の見通しにとどまり、規制当局からのフィードバックや審査の進捗によって変わる可能性がある。
結論
次の段階は、提出済みの申請前書類一式に対するMHRAのフィードバックを受け、その後、INmune Bioが2027年2月上旬を目標に英国での正式申請を行うことだ。2027年半ばの承認の可能性は条件付きの見通しであり、当局が約束したものではない。
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