中国でのバトクリマブ承認により、Harbour BioMedは商業化に向けた節目を迎えた。同社は2026年10月23日、国家薬品監督管理局が、抗アセチルコリン受容体抗体陽性の全身型重症筋無力症の成人患者を対象とする皮下注射剤を承認したと発表した。
要点
- 承認対象はAChR抗体陽性の成人であり、全身型重症筋無力症のすべての患者を対象とするものではない。
- NBP Pharmaが中国本土、香港、マカオ、台湾でバトクリマブを商業化し、ハーバーは年間純売上高に応じた段階的なロイヤルティを受け取る。
- ピボタル試験では、プラセボより持続的な症状改善が大きかった一方、末梢性浮腫の発現率は高かった。
目次
バトクリマブの承認で商業化に焦点
今回の承認は、1 mLバイアル当たり170 mgのバトクリマブ注射剤を対象とする。この薬剤は、新生児Fc受容体（FcRn）を標的とする完全ヒトモノクローナル抗体であり、自己免疫疾患に関与するIgG抗体の分解を促進する。
2022年10月のライセンス契約に基づき、CSPC Pharmaceutical Groupの子会社であるNBP Pharmaが、中国本土、香港、マカオ、台湾での商業化を担う。Harbour BioMedは、これらの市場における年間純売上高に応じた段階的ロイヤルティを受け取る。
この契約により、ハーバーは自社で直接商業化するのではなく、パートナーによる販売を通じてロイヤルティ収入を得ることになる。別のCSPC子会社であるDragon Merit Holdingsが製造販売承認保有者となる。発表では、ロイヤルティ率、価格、発売日は明らかにされなかった。
| 項目 | 詳細 |
|---|---|
| 定量的重症筋無力症評価の持続的改善 | バトクリマブ：64.2%；プラセボ：40.6%；P=0.008。 |
| いずれかの診察時点で症状が最小限 | MG-ADLスコアが0または1：バトクリマブ群25.4%、プラセボ群4.7%；P=0.004。 |
| 第2サイクルにおけるMG-ADLの持続的改善 | バトクリマブ：62.7%；プラセボ：36.4%；P=0.002。 |
ピボタル試験で持続的な症状改善を確認
今回の承認は、Harbour BioMedが先行する節目として2023年3月に発表した第III相試験のトップライン結果を含む開発プログラムに続くものだ。同発表では、中国での試験が主要評価項目と主要な副次評価項目を達成したとされており、今回の最新の規制判断に先立つ発表である。
承認発表によると、ピボタル試験は中国の27施設で実施された。主要な試験対象集団には、AChR抗体または筋特異的チロシンキナーゼ抗体のいずれかが陽性の患者が含まれていた。承認された適応症はより限定的で、AChR抗体陽性の成人を対象とする。
主要評価項目は、重症筋無力症の日常生活動作（MG-ADL）尺度における持続的な改善を測定した。これは、最初の治療サイクル中に、ベースラインから少なくとも3点の低下が少なくとも4週間続くことと定義された。
この評価項目を達成したのは、バトクリマブ投与患者の58.2%に対し、プラセボ投与患者では31.3%で、差は26.9パーセントポイント、P=0.001だった。治療効果は早ければ第2週に確認された。その他の副次評価項目の結果を以下にまとめる。
安全性所見も治療評価の一部
Harbourは、バトクリマブの忍容性は概して良好だったと説明した。治療群で最も多く報告された有害事象は末梢性浮腫で、発現率はプラセボ群の4.6%に対し、バトクリマブ群では38.8%だった。すべて軽度または中等度だった。
治療中に血漿アルブミン値が低下したものの、治療中止後に自然に回復した。これらの所見は有効性の結果と併せて、薬剤の臨床プロファイルを理解するうえで重要となる。
全身型重症筋無力症は、骨格筋の筋力低下を引き起こす慢性の自己免疫性神経筋疾患であり、重症例では生命を脅かすことがある。バトクリマブは筋力低下を直接治療するのではなく、抗体の再利用過程を標的とする。
結論
今回の承認により、中国で承認対象となる患者群向けのバトクリマブは商業化段階に進んだ。次の段階はNBP Pharmaを通じた供給だが、発表では発売時期や価格の詳細は示されなかった。
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