베니텍 바이오파마는 2026년 10월 28일, 안구인두근이영양증(oculopharyngeal muscular dystrophy, OPMD)과 관련된 삼킴 장애를 치료하기 위한 실험적 유전자 치료제 BB-301의 초기 단계 임상시험에서 치료받은 환자 9명 모두가 반응을 보였다고 밝혔다.

핵심 요약

  • 중간 분석에는 저용량을 투여받은 환자 6명과 고용량을 투여받은 환자 3명이 포함됐다.
  • 3개월 시점에 두 가지 삼킴 기능 지표에서 개선을 보인 환자의 비율은 고용량군에서 더 높았다.
  • 베니텍은 치료받은 환자에게서 중대한 이상반응이 발생하지 않았다고 보고했다.

용량별 BB-301 임상시험 결과

베니텍은 저용량군 환자 6명 전원과 고용량군 환자 3명 전원이 공식 반응자로 분류되는 기준을 충족했다고 밝혔다. 회사는 저용량군 모든 환자의 12개월 추적 관찰 결과를 보고했다. 고용량군에서는 환자 1명이 9개월, 2명이 3개월간 추적 관찰을 받았다.

3개월 시점에 인두 비우기와 시간제한 음용 검사에서 개선 기준을 충족한 환자의 비율은 고용량군에서 더 높았다. 삼킴 기능 설문지와 인두 폐쇄 능력 측정에서는 두 용량군의 반응률이 같았다.

이번 결과는 최초 인체 대상 공개형 1b/2a상 임상시험의 중간 결과다. 소규모 환자군과 서로 다른 추적 관찰 기간으로 인해 치료의 장기 효과에 관해 내릴 수 있는 결론에는 한계가 있다.

항목세부 내용
3개월 시점의 인두 비우기저용량군 환자의 67%, 고용량군 환자의 100%가 개선 기준을 충족했다.
3개월 시점의 시간제한 음용 검사저용량군 환자의 17%, 고용량군 환자의 67%가 개선 기준을 충족했다.

치료 및 접근성

OPMD는 심각한 삼킴 장애를 유발할 수 있는 진행성 근육 질환이다. 베니텍은 현재 이 질환에 대해 승인된 치료제가 없다고 밝혔다.

BB-301은 결함이 있는 유전자의 발현을 억제하고 기능을 하는 대체 유전자를 제공하도록 설계됐다. 한 차례 시술로 인두 근육에 투여한다. 베니텍의 확대 접근 정책에 따라 현재 이 임상시험용 치료제는 임상시험 참여를 통해서만 이용할 수 있다.

다음 주요 일정

베니텍은 2027년 중반에 중추적 BB-301 임상시험을 진행할 계획이다.

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