Kandidaat voor genbewerking .HEAL-101 van Cellectis verlaagde triglyceriden in een ziektemodel bij muizen, meldde het bedrijf op 27 oktober 2026, toen het preklinische gegevens presenteerde voor een mogelijke behandeling van ernstige hypertriglyceridemie.

Belangrijkste punten

  • Het bedrijf rapporteerde een gemiddelde verlaging van de triglyceriden van 75% in een ziektemodel bij muizen.
  • Cellectis is van plan in China een fase 1-studie te starten op initiatief van onderzoekers.
  • Voorlopige klinische gegevens worden verwacht in de tweede helft van 2027.

Resultaten van genbewerking door Cellectis in preklinische studies

Bij muizen die genetisch waren aangepast om humaan APOC3 te dragen en hypertriglyceridemie te modelleren, verlaagde .HEAL-101 de triglyceriden met gemiddeld 75%, met een standaarddeviatie van 11%. APOC3 daalde met 67%, met een standaarddeviatie van 12%.

In een afzonderlijk muismodel met gehumaniseerde levers en normale lipidenwaarden in het bloed, bewerkte één intraveneuze injectie humaan APOC3 met een gemiddeld percentage van ongeveer 65%, tot maximaal 70%. In een humane levercellijn bedroeg het gemiddelde bewerkingspercentage ongeveer 90%.

Het bedrijf meldde dat bewerking in de lever werd vastgesteld, zonder significante activiteit in de andere onderzochte weefsels. Dit zijn preklinische bevindingen; resultaten bij dieren zijn mogelijk niet vertaalbaar naar mensen.

Hoe de kandidaat werkt en wat de volgende stappen zijn

.HEAL-101 gebruikt een TALE-basiseditor die als boodschapper-RNA wordt toegediend in lipidenanodeeltjes die op de lever zijn gericht. Het middel is ontworpen om APOC3, een factor die verhoogde triglyceriden veroorzaakt, na één intraveneuze toediening permanent te inactiveren.

Cellectis is van plan in China een fase 1-studie op initiatief van onderzoekers te starten en verwacht voorlopige klinische gegevens in de tweede helft van 2027. De studie en de resultaten ervan zijn nog toekomstverwachtingen.

De uitgebreide dataset bouwt voort op bevindingen die voor het eerst op 14 september 2026 openbaar werden gemaakt. Julien Valton, vicepresident gentherapie bij Cellectis, zal de poster naar verwachting op 29 oktober presenteren tijdens het congres van de European Society of Gene and Cell Therapy in Hamburg.

Meer nieuws lezen

Meer nieuws van FinanceVelix

Disclaimer

Dit artikel van FinanceVelix biedt algemene informatie en geen persoonlijk financieel, beleggings-, juridisch of fiscaal advies. Marktprijzen, rentetarieven en economische omstandigheden kunnen veranderen; beleggen brengt het risico op verlies met zich mee. De feiten zijn gebaseerd op het materiaal dat beschikbaar was op het moment van publicatie en kunnen veranderen. Controleer belangrijke informatie zelfstandig en raadpleeg indien nodig een gekwalificeerde deskundige. Een vermelding van een activum, bedrijf of dienst houdt geen aanbeveling in.