ELPIS II-resultater viser sekundær gevinst etter at det primære endepunktet ikke ble nådd

Longeveron kunngjorde oppdaterte ELPIS II-resultater 26. oktober 2026 og rapporterte en statistisk signifikant reduksjon i et forhåndsspesifisert sekundært endepunkt som måler alvorlige uønskede hjertehendelser hos spedbarn som får selskapets utprøvende celleterapi, laromestrocel. Funnet kommer etter at fase 2b-studien ikke nådde sitt primære endepunkt om å forbedre høyre ventrikkels ejeksjonsfraksjon etter 12 måneder.

Viktige punkter

• Den oppdaterte sekundæranalysen registrerte åtte alvorlige uønskede hjertehendelser med standardbehandling mot én med laromestrocel, med P=0,043.
• Det sekundære funnet endrer ikke det faktum at studien ikke nådde sitt primære mål for hjertefunksjon.
• Longeveron har til hensikt å be om et møte med FDA; dataene skal presenteres 8. november 2026.

ELPIS II-resultater tilfører et sekundært klinisk funn

Studien evaluerte laromestrocel sammen med palliativ kirurgi i stadium II hos 40 spedbarn med hypoplastisk venstre hjertesyndrom, en sjelden medfødt tilstand som innebærer en underutviklet venstre ventrikkel. Longeverons kunngjøring av foreløpige resultater i september opplyste at det primære endepunktet ikke var nådd, og at ytterligere analyser var planlagt.

Oppdateringen i oktober rapporterte åtte alvorlige uønskede hjertehendelser, eller MACE, i gruppen som fikk standardbehandling, mot én i laromestrocel-gruppen. Selskapet beskrev resultatet som statistisk signifikant, med P=0,043, og opplyste at laromestrocel var forbundet med færre adjudikerte kliniske hendelser og sikkerhetshendelser.

Longeveron mener de sekundære funnene tyder på et potensial for å forbedre kliniske utfall. Dette er fortsatt en vurdering på utviklingsstadiet, ikke en etablert behandlingseffekt eller regulatorisk godkjenning.

Det primære endepunktet og begrensningene ved analysen er fortsatt viktige

Målinger av hjertet med magnetresonans ved baseline og etter 12 måneder var tilgjengelige for 28 av de 40 randomiserte spedbarna: 15 som fikk standardbehandling og 13 som fikk laromestrocel. Gjennomsnittlig høyre ventrikkels ejeksjonsfraksjon falt med henholdsvis 2,6 og 3,3 prosentpoeng, uten statistisk signifikant forskjell mellom gruppene.

Kunngjøringen i september beskrev en eksplorativ MACE-analyse etter faktisk behandling som ikke var statistisk signifikant. Oppdateringen i oktober identifiserer funnet som et forhåndsspesifisert sekundært endepunkt; de to kunngjøringene bør ikke behandles som en enkel, direkte sammenlignbar endring i antall hendelser.

Longeveron rapporterte ingen alvorlige bivirkninger relatert til behandlingen innen 12 måneder. Sikkerhetsfunnet og det sekundære utfallet gir tilleggsinformasjon, men ingen av dem endrer resultatet for det primære endepunktet.

FDA-drøfting og vitenskapelig presentasjon står for tur

Longeveron har til hensikt å be om et møte med U.S. Food and Drug Administration for å gjennomgå resultatene og fastslå mulige neste steg for HLHS-programmet. Det ble ikke kunngjort noen møtedato eller avtalt regulatorisk løp.

Selskapet opplyste at ELPIS II-dataene var valgt ut til en muntlig presentasjon i Late-Breaking Science Program under American Heart Association’s Scientific Sessions 2026 i Chicago. Presentasjonen er planlagt til 8. november, under møtet 6.–9. november.

Les flere nyheter

Flere nyheter fra FinanceVelix

Ansvarsfraskrivelse

Denne FinanceVelix-artikkelen gir generell informasjon, ikke personlig finansiell rådgivning, investeringsrådgivning, juridisk rådgivning eller skatterådgivning. Markedspriser, renter og økonomiske forhold kan endre seg; investeringer innebærer risiko for tap. Fakta gjenspeiler informasjonen som var tilgjengelig ved publisering, og kan endres. Kontroller viktig informasjon uavhengig, og rådfør deg med en kvalifisert fagperson ved behov. Omtale av en eiendel, et selskap eller en tjeneste er ikke en anbefaling.