Longeveron a anunțat rezultatele actualizate ale ELPIS II la 26 octombrie 2026, raportând o reducere semnificativă statistic a unui obiectiv secundar prespecificat, care măsoară evenimentele cardiace adverse majore la sugarii cărora li s-a administrat terapia celulară experimentală laromestrocel. Constatarea vine după ce studiul de fază 2b nu și-a atins obiectivul primar de îmbunătățire a fracției de ejecție a ventriculului drept la 12 luni.
Concluzii cheie
- Analiza secundară actualizată a înregistrat opt evenimente cardiace adverse majore în grupul care a primit tratament standard, față de unul în grupul cu laromestrocel, cu P=0.043.
- Constatarea secundară nu schimbă faptul că studiul nu și-a atins măsura principală a funcției cardiace.
- Longeveron intenționează să solicite o întâlnire cu FDA; datele urmează să fie prezentate pe 8 noiembrie 2026.
Rezultatele ELPIS II adaugă o constatare clinică secundară
Studiul a evaluat laromestrocel în asociere cu intervenția chirurgicală paliativă de stadiul II la 40 de sugari cu sindromul inimii stângi hipoplazice, o afecțiune congenitală rară caracterizată printr-un ventricul stâng subdezvoltat. Anunțul publicat de Longeveron în septembrie privind rezultatele principale a dezvăluit ratarea obiectivului primar și planurile pentru analize suplimentare.
Actualizarea din octombrie a raportat opt evenimente cardiace adverse majore, sau MACE, în grupul cu tratament standard, față de unul în grupul cu laromestrocel. Compania a descris rezultatul ca fiind semnificativ statistic, cu P=0.043, și a declarat că laromestrocelul a fost asociat cu mai puține evenimente clinice și de siguranță adjudecate.
Longeveron consideră că rezultatele secundare sugerează un potențial de îmbunătățire a rezultatelor clinice. Aceasta rămâne o evaluare din etapa de dezvoltare, nu un beneficiu terapeutic confirmat sau o aprobare de reglementare.
| Element | Detalii |
|---|---|
| Designul studiului | Studiu de fază 2b, randomizat, dublu-orb, multicentric, cu două brațe |
| Administrarea tratamentului | O singură injecție în mușchiul inimii în timpul intervenției chirurgicale de stadiul II |
| Urmărire pe termen lung | Urmărirea supraviețuirii fără transplant este planificată pentru o perioadă de până la cinci ani |
Obiectivul primar și limitele analizei rămân importante
Măsurătorile inițiale și cele efectuate la 12 luni prin rezonanță magnetică cardiacă au fost disponibile pentru 28 dintre cei 40 de sugari randomizați: 15 care au primit tratament standard și 13 care au primit laromestrocel. Fracția medie de ejecție a ventriculului drept a scăzut cu 2,6 puncte procentuale, respectiv 3,3 puncte procentuale, fără o diferență semnificativă statistic între grupuri.
Anunțul din septembrie a descris o analiză exploratorie MACE, în funcție de tratamentul primit, care nu a fost semnificativă statistic. Actualizarea din octombrie identifică rezultatul drept un obiectiv secundar prespecificat; cele două anunțuri nu ar trebui tratate ca o simplă modificare comparabilă direct a numărului de evenimente.
Longeveron nu a raportat evenimente adverse grave asociate tratamentului în primele 12 luni. Rezultatul privind siguranța și obiectivul secundar oferă informații suplimentare, dar niciunul nu schimbă rezultatul obiectivului primar.
Discuția cu FDA și prezentarea științifică urmează
Longeveron intenționează să solicite o întâlnire cu Administrația pentru Alimente și Medicamente a SUA (FDA) pentru a analiza rezultatele și a stabili posibilii pași următori pentru programul HLHS. Nu a fost anunțată nicio dată pentru întâlnire și niciun parcurs de reglementare convenit.
Compania a declarat că datele ELPIS II au fost selectate pentru o prezentare orală în cadrul programului Late-Breaking Science de la Sesiunile Științifice 2026 ale Asociației Americane a Inimii, la Chicago. Prezentarea este programată pentru 8 noiembrie, în cadrul reuniunii din perioada 6–9 noiembrie.
Citiți mai multe știri
Declinarea responsabilității
Acest articol FinanceVelix oferă informații generale, nu consultanță financiară, de investiții, juridică sau fiscală personalizată. Prețurile de piață, ratele dobânzilor și condițiile economice se pot schimba; investițiile implică riscul unor pierderi. Informațiile reflectă materialele disponibile la momentul publicării și se pot modifica. Verificați în mod independent informațiile importante și consultați un profesionist calificat atunci când este necesar. Menționarea unui activ, a unei companii sau a unui serviciu nu constituie o recomandare.
