Benitec Biopharma a anunțat pe 28 octombrie 2026 că toți cei nouă pacienți tratați în studiul BB-301 aflat în stadiu incipient au răspuns la terapia genică experimentală pentru dificultățile de deglutiție asociate distrofiei musculare oculofaringiene, sau OPMD.

Concluzii principale

  • Analiza interimară a inclus șase pacienți cărora li s-a administrat o doză mică și trei cărora li s-a administrat o doză mare.
  • La trei luni, o proporție mai mare dintre pacienții care au primit doza mare a prezentat îmbunătățiri la două măsurători ale deglutiției.
  • Benitec a raportat că nu au existat evenimente adverse grave în rândul pacienților tratați.

Rezultatele studiului BB-301 în funcție de doză

Benitec a declarat că toți cei șase pacienți din grupul cu doză mică și toți cei trei pacienți din grupul cu doză mare au îndeplinit criteriile companiei pentru a fi considerați respondenți formali. Compania a raportat rezultatele monitorizării la 12 luni pentru fiecare pacient din grupul cu doză mică. În grupul cu doză mare, un pacient a fost monitorizat timp de nouă luni, iar doi, timp de trei luni.

La trei luni, o proporție mai mare dintre pacienții care au primit doza mare a îndeplinit criteriile de îmbunătățire a golirii faringelui și la testul de băut cronometrat. Cele două grupuri de doză au avut aceleași rate de răspuns la un chestionar privind deglutiția și la o măsurătoare a capacității de închidere a faringelui.

Constatările reprezintă rezultate interimare dintr-un studiu de fază 1b/2a, primul realizat la om și deschis. Dimensiunea redusă a grupurilor și duratele diferite ale monitorizării limitează concluziile care pot fi trase cu privire la efectele pe termen mai lung ale tratamentului.

IndicatorDetalii
Golirea faringelui la trei luni67% dintre pacienții din grupul cu doză mică și 100% dintre cei din grupul cu doză mare au îndeplinit criteriile de îmbunătățire.
Test de băut cronometrat la trei luni17% dintre pacienții din grupul cu doză mică și 67% dintre cei din grupul cu doză mare au îndeplinit criteriile de îmbunătățire.

Tratament și acces

OPMD este o afecțiune musculară progresivă care poate provoca dificultăți severe de deglutiție. Benitec a declarat că nu există terapii aprobate pentru această afecțiune.

BB-301 este conceput pentru a suprima o genă defectă și a furniza un înlocuitor funcțional. Se administrează mușchilor gâtului printr-o procedură unică. Conform politicii Benitec privind accesul extins, tratamentul experimental este disponibil în prezent doar prin participarea la studiile sale clinice.

Următoarea etapă importantă

Benitec intenționează să avanseze către un studiu pivot cu BB-301 în a doua jumătate a anului 2027.

Citiți mai multe știri

Mai multe știri FinanceVelix

Declinarea responsabilității

Acest articol FinanceVelix oferă informații generale, nu consultanță financiară, de investiții, juridică sau fiscală personalizată. Prețurile de piață, ratele dobânzilor și condițiile economice se pot schimba; investițiile implică riscul de pierdere. Informațiile reflectă materialele disponibile la momentul publicării și se pot modifica. Verificați independent informațiile importante și consultați un specialist calificat atunci când este necesar. Menționarea unui activ, a unei companii sau a unui serviciu nu reprezintă o recomandare.