ELPIS II-resultat visar sekundär nytta efter att det primära målet inte uppnåddes

Longeveron tillkännagav uppdaterade ELPIS II-resultat den 26 oktober 2026 och rapporterade en statistiskt signifikant minskning av ett i förväg specificerat sekundärt effektmått som mätte allvarliga kardiovaskulära händelser hos spädbarn som fick företagets prövningsbehandling med cellterapin laromestrocel. Resultatet kommer efter att fas 2b-studien inte uppnådde sitt primära effektmått: förbättrad ejektionsfraktion i höger kammare efter 12 månader.

Viktiga slutsatser

• I den uppdaterade sekundäranalysen registrerades åtta allvarliga kardiovaskulära händelser med sedvanlig vård jämfört med en med laromestrocel, med P=0.043.
• Det sekundära resultatet ändrar inte det faktum att studien inte uppnådde sitt primära mått på hjärtfunktion.
• Longeveron avser att begära ett möte med FDA; data ska presenteras den 8 november 2026.

ELPIS II-resultaten ger ett ytterligare kliniskt sekundärfynd

I studien utvärderades laromestrocel i samband med palliativ kirurgi i stadium II hos 40 spädbarn med hypoplastiskt vänsterkammarsyndrom, ett sällsynt medfött tillstånd med en underutvecklad vänsterkammare. Longeverons offentliggörande av preliminära resultat i september redovisade att det primära effektmåttet inte uppnåtts och att ytterligare analyser planerades.

I uppdateringen i oktober rapporterades åtta allvarliga kardiovaskulära händelser, eller MACE, i gruppen som fick sedvanlig vård jämfört med en i laromestrocelgruppen. Företaget beskrev resultatet som statistiskt signifikant, med P=0.043, och uppgav att laromestrocel var förknippat med färre bedömda kliniska händelser och säkerhetshändelser.

Longeveron anser att de sekundära resultaten tyder på potential att förbättra kliniska utfall. Detta är fortfarande en bedömning i utvecklingsfasen, inte en etablerad behandlingsnytta eller ett myndighetsgodkännande.

Det primära effektmåttet och analysbegränsningarna är fortfarande viktiga

Baslinjemätningar och mätningar efter 12 månader med magnetisk resonanstomografi av hjärtat fanns tillgängliga för 28 av de 40 randomiserade spädbarnen: 15 som fick sedvanlig vård och 13 som fick laromestrocel. Den genomsnittliga ejektionsfraktionen i höger kammare minskade med 2.6 procentenheter respektive 3.3 procentenheter, utan någon statistiskt signifikant skillnad mellan grupperna.

I tillkännagivandet i september beskrevs en explorativ MACE-analys enligt faktisk behandling som inte var statistiskt signifikant. I uppdateringen i oktober anges resultatet som ett i förväg specificerat sekundärt effektmått; de två tillkännagivandena bör inte betraktas som en enkel jämförelse av likvärdiga förändringar i antalet händelser.

Longeveron rapporterade inga allvarliga behandlingsrelaterade biverkningar under de första 12 månaderna. Säkerhetsresultatet och det sekundära utfallet ger ytterligare information, men ingetdera ändrar resultatet för det primära effektmåttet.

Diskussion med FDA och vetenskaplig presentation står näst på tur

Longeveron avser att begära ett möte med U.S. Food and Drug Administration för att gå igenom resultaten och fastställa möjliga nästa steg för HLHS-programmet. Inget mötesdatum eller någon överenskommen regulatorisk väg tillkännagavs.

Företaget uppgav att ELPIS II-data valts ut för en muntlig presentation inom Late-Breaking Science Program vid American Heart Associations Scientific Sessions 2026 i Chicago. Presentationen är planerad till den 8 november, under mötet den 6–9 november.

Läs fler nyheter

Fler nyheter från FinanceVelix

Ansvarsfriskrivning

Denna artikel från FinanceVelix tillhandahåller allmän information, inte personlig finansiell rådgivning, investeringsrådgivning, juridisk rådgivning eller skatterådgivning. Marknadspriser, räntor och ekonomiska förhållanden kan förändras; investeringar innebär risk för förlust. Fakta återger det material som fanns tillgängligt vid publicering och kan förändras. Kontrollera viktig information självständigt och rådgör vid behov med en kvalificerad expert. Att en tillgång, ett företag eller en tjänst nämns innebär inte att den rekommenderas.