Cellectis ระบุเมื่อวันที่ 27 ตุลาคม 2026 ว่า ยาตัวเลือก .HEAL-101 ซึ่งใช้เทคโนโลยีตัดต่อยีน ลดระดับไตรกลีเซอไรด์ในแบบจำลองโรคในหนู ขณะที่บริษัทนำเสนอข้อมูลก่อนการทดลองทางคลินิกสำหรับการรักษาภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูงรุนแรงที่อาจเกิดขึ้น
ประเด็นสำคัญ
- บริษัทรายงานว่าระดับไตรกลีเซอไรด์ลดลงเฉลี่ย 75% ในแบบจำลองโรคในหนู
- Cellectis วางแผนทดลองระยะที่ 1 ในจีน ซึ่งริเริ่มโดยผู้วิจัย
- คาดว่าจะได้ข้อมูลทางคลินิกเบื้องต้นในช่วงครึ่งหลังของปี 2027
ผลการตัดต่อยีนของ Cellectis จากการศึกษาก่อนการทดลองทางคลินิก
ในหนูที่ดัดแปลงให้มียีน APOC3 ของมนุษย์และใช้เป็นแบบจำลองภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูง .HEAL-101 ลดระดับไตรกลีเซอไรด์ได้เฉลี่ย 75% โดยมีส่วนเบี่ยงเบนมาตรฐาน 11% ระดับ APOC3 ลดลง 67% โดยมีส่วนเบี่ยงเบนมาตรฐาน 12%
ในการศึกษาแบบจำลองหนูอีกชุดหนึ่งที่มีตับซึ่งปรับให้มีลักษณะเหมือนมนุษย์และมีระดับไขมันในเลือดปกติ การฉีดเข้าหลอดเลือดดำเพียงครั้งเดียวสามารถตัดต่อ APOC3 ของมนุษย์ได้ในอัตราเฉลี่ยประมาณ 65% และสูงสุดถึง 70% ในเซลล์ตับมนุษย์สายพันธุ์หนึ่ง อัตราการตัดต่อเฉลี่ยอยู่ที่ประมาณ 90%
บริษัทระบุว่าตรวจพบการตัดต่อในตับ โดยไม่พบกิจกรรมอย่างมีนัยสำคัญในเนื้อเยื่ออื่นที่วิเคราะห์ ผลการศึกษานี้เป็นข้อมูลก่อนการทดลองทางคลินิก และผลในสัตว์อาจไม่สามารถนำไปใช้กับมนุษย์ได้
กลไกการทำงานของยาตัวเลือกและขั้นตอนต่อไป
.HEAL-101 ใช้ TALE base editor ซึ่งส่งผ่านด้วยอาร์เอ็นเอส่งสารในอนุภาคนาโนไขมันที่มุ่งเป้าไปยังตับ ยานี้ได้รับการออกแบบให้ยับยั้ง APOC3 อย่างถาวรหลังการให้ยาทางหลอดเลือดดำเพียงครั้งเดียว โดย APOC3 เป็นปัจจัยที่ทำให้ระดับไตรกลีเซอไรด์สูงขึ้น
Cellectis วางแผนเริ่มการทดลองระยะที่ 1 ในจีน ซึ่งริเริ่มโดยผู้วิจัย และคาดว่าจะได้ข้อมูลทางคลินิกเบื้องต้นในช่วงครึ่งหลังของปี 2027 การทดลองและผลลัพธ์ยังเป็นสิ่งที่คาดการณ์ไว้ในอนาคต
ชุดข้อมูลที่ขยายเพิ่มเติมต่อยอดจากผลการศึกษาที่เปิดเผยครั้งแรกเมื่อวันที่ 14 กันยายน 2026 Julien Valton รองประธานฝ่ายยีนบำบัดของ Cellectis มีกำหนดนำเสนอโปสเตอร์ในวันที่ 29 ตุลาคม ณ การประชุมของสมาคมยุโรปด้านยีนและการบำบัดด้วยเซลล์ในเมืองฮัมบูร์ก
อ่านข่าวเพิ่มเติม
ข้อจำกัดความรับผิด
บทความนี้จาก FinanceVelix ให้ข้อมูลทั่วไป ไม่ใช่คำแนะนำทางการเงิน การลงทุน กฎหมาย หรือภาษีที่จัดทำขึ้นเฉพาะบุคคล ราคาตลาด อัตราดอกเบี้ย และภาวะเศรษฐกิจสามารถเปลี่ยนแปลงได้ การลงทุนมีความเสี่ยงที่จะขาดทุน ข้อเท็จจริงสะท้อนข้อมูลที่มีอยู่ ณ เวลาที่เผยแพร่และอาจเปลี่ยนแปลงได้ โปรดตรวจสอบข้อมูลสำคัญด้วยตนเอง และปรึกษาผู้เชี่ยวชาญที่มีคุณสมบัติเหมาะสมเมื่อจำเป็น การกล่าวถึงสินทรัพย์ บริษัท หรือบริการใดไม่ได้เป็นการรับรอง
ความคิดเห็น
เคารพผู้อื่น ห้ามสแปม แอบอ้างตัวตน หรือเผยแพร่ข้อมูลรับรองการเข้าถึงส่วนตัว โพสต์และความคิดเห็นทั่วไปจะแสดงทันที ส่วนลิงก์ที่น่าสงสัยจะถูกพักไว้เพื่อตรวจสอบ
กรุณารอสักครู่...