Longeveron, 26 Ekim 2026'da güncellenen ELPIS II sonuçlarını açıkladı ve araştırma aşamasındaki hücre tedavisi laromestroceli alan bebeklerde majör advers kardiyak olayları ölçen, önceden belirlenmiş ikincil bir sonlanım noktasında istatistiksel olarak anlamlı bir azalma bildirildi. Bu bulgu, Faz 2b çalışmasının 12. ayda sağ ventrikül ejeksiyon fraksiyonunu iyileştirmeye yönelik birincil sonlanım noktasını karşılayamamasının ardından geldi.

Öne Çıkan Noktalar

  • Güncellenen ikincil analizde standart bakım grubunda sekiz, laromestrocel grubunda ise bir majör advers kardiyak olay kaydedildi; P=0,043.
  • İkincil bulgu, çalışmanın kalp işlevine ilişkin birincil ölçütü karşılayamadığı gerçeğini değiştirmiyor.
  • Longeveron, FDA ile bir toplantı talep etmeyi planlıyor; verilerin 8 Kasım 2026'da sunulması planlanıyor.

ELPIS II sonuçları ikincil bir klinik bulgu ortaya koyuyor

Çalışmada, sol ventrikülün gelişmediği nadir bir doğuştan hastalık olan hipoplastik sol kalp sendromlu 40 bebekte, Evre II palyatif cerrahiyle birlikte laromestrocel değerlendirildi. Longeveron'un Eylül ayındaki ilk sonuç duyurusu birincil sonlanım noktasının karşılanamadığını ve ek analiz planlarını açıkladı.

Ekim ayındaki güncellemede standart bakım kolunda sekiz, laromestrocel kolunda ise bir majör advers kardiyak olay (MACE) bildirildi. Şirket, P=0,043 ile sonucun istatistiksel olarak anlamlı olduğunu belirtti ve laromestrocelin, değerlendirme komitesince karara bağlanan klinik olayların ve güvenlilik olaylarının daha az görülmesiyle ilişkili olduğunu söyledi.

Longeveron, ikincil bulguların klinik sonuçları iyileştirme potansiyeline işaret ettiğine inanıyor. Bu, henüz geliştirme aşamasında olan bir değerlendirmedir; kanıtlanmış bir tedavi faydası veya düzenleyici onay anlamına gelmez.

BaşlıkAyrıntılar
Çalışma tasarımıFaz 2b, randomize, çift kör, çok merkezli, iki kollu çalışma
Tedavi uygulamasıEvre II cerrahisi sırasında kalp kasına tek enjeksiyon
Uzun süreli takipNakilsiz sağkalım takibinin beş yıla kadar sürmesi planlanıyor

Birincil sonlanım noktası ve analiz sınırlılıkları önemini koruyor

Randomize edilen 40 bebeğin 28'i için başlangıç ve 12. ay kardiyak manyetik rezonans ölçümleri mevcuttu: 15'i standart bakım, 13'ü laromestrocel alıyordu. Ortalama sağ ventrikül ejeksiyon fraksiyonu sırasıyla 2,6 ve 3,3 yüzde puan geriledi; gruplar arasında istatistiksel olarak anlamlı bir fark görülmedi.

Eylül ayındaki duyuruda, istatistiksel olarak anlamlı olmayan keşif amaçlı, tedaviye göre analiz edilmiş bir MACE analizi açıklanmıştı. Ekim ayındaki güncelleme ise bulguyu önceden belirlenmiş bir ikincil sonlanım noktası olarak tanımlıyor; bu iki duyuru, olay sayılarındaki basit ve doğrudan karşılaştırılabilir bir değişiklik olarak değerlendirilmemelidir.

Longeveron, 12 aya kadar tedaviyle ilişkili ciddi advers olay bildirmedi. Güvenlilik bulgusu ve ikincil sonuç ek bilgiler sağlıyor; ancak ikisi de birincil sonlanım noktası sonucunu değiştirmiyor.

Sırada FDA ile görüşme ve bilimsel sunum var

Longeveron, sonuçları değerlendirmek ve HLHS programı için olası sonraki adımları belirlemek üzere ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) bir toplantı talep etmeyi planlıyor. Herhangi bir toplantı tarihi veya üzerinde uzlaşılmış bir düzenleyici yol açıklanmadı.

Şirket, ELPIS II verilerinin Chicago'da düzenlenecek Amerikan Kalp Derneği'nin 2026 Bilimsel Oturumları kapsamında Geç Açıklanan Bilim Programı'nda sözlü sunum için seçildiğini belirtti. Sunum, 6–9 Kasım tarihleri arasındaki toplantı sırasında 8 Kasım'da yapılacak.

Daha Fazla Haber Oku

FinanceVelix'ten daha fazla haber

Yasal Uyarı

Bu FinanceVelix makalesi genel bilgi sunar; kişiye özel finansal, yatırım, hukuki veya vergi danışmanlığı değildir. Piyasa fiyatları, faiz oranları ve ekonomik koşullar değişebilir; yatırımlar kayıp riski taşır. Bilgiler, yayımlandığı sırada mevcut olan materyali yansıtır ve değişebilir. Önemli bilgileri bağımsız olarak doğrulayın ve gerektiğinde yetkin bir uzmana danışın. Bir varlıktan, şirketten veya hizmetten söz edilmesi, bunların onaylandığı anlamına gelmez.