Şirketin 27 Ekim 2026’da açıkladığına göre, Cellectis’in gen düzenleme adayı .HEAL-101, şiddetli hipertrigliseridemiye yönelik potansiyel bir tedavinin klinik öncesi verileri sunulurken bir fare hastalık modelinde trigliseridleri azalttı.

Öne Çıkanlar

  • Şirket, bir fare hastalık modelinde trigliseridlerde ortalama %75 azalma bildirdi.
  • Cellectis, Çin’de araştırmacı tarafından başlatılan bir Faz 1 denemesi planlıyor.
  • İlk klinik verilerin 2027’nin ikinci yarısında açıklanması bekleniyor.

Klinik öncesi çalışmalarda Cellectis’in gen düzenleme sonuçları

İnsan APOC3 genini taşıyacak ve hipertrigliseridemi modelini oluşturacak şekilde genetik olarak tasarlanmış farelerde .HEAL-101, ortalama %75 trigliserid azalması sağladı; standart sapma %11 oldu. APOC3 düzeyi ise standart sapma %12 ile %67 azaldı.

İnsanlaştırılmış karaciğere ve normal kan lipidi düzeylerine sahip ayrı bir fare modelinde, tek bir intravenöz enjeksiyon insan APOC3 genini ortalama yaklaşık %65 oranında düzenledi; oran en fazla %70’e ulaştı. Bir insan karaciğer hücresi hattında ortalama düzenleme oranı yaklaşık %90 oldu.

Şirket, düzenlemenin karaciğerde saptandığını ve analiz edilen diğer dokularda anlamlı bir aktivite görülmediğini belirtti. Bunlar klinik öncesi bulgulardır; hayvan sonuçları insanlara yansımayabilir.

Adayın çalışma şekli ve sonraki adımlar

.HEAL-101, karaciğere yönlendirilen lipid nanopartiküllerle taşınan haberci RNA biçiminde bir TALE baz düzenleyicisi kullanıyor. Tek bir intravenöz uygulamanın ardından trigliserid düzeylerini yükselten APOC3’ü kalıcı olarak etkisizleştirmek üzere tasarlandı.

Cellectis, Çin’de araştırmacı tarafından başlatılan bir Faz 1 denemesi başlatmayı planlıyor ve ilk klinik verilerin 2027’nin ikinci yarısında açıklanmasını bekliyor. Deneme ve sonuçları henüz gerçekleşmemiştir.

Genişletilmiş veri seti, ilk olarak 14 Eylül 2026’da açıklanan bulguları temel alıyor. Cellectis’in gen tedavisi başkan yardımcısı Julien Valton’ın posteri 29 Ekim’de Hamburg’da düzenlenecek Avrupa Gen ve Hücre Tedavisi Derneği kongresinde sunması planlanıyor.

Daha Fazla Haber Oku

FinanceVelix’ten daha fazla haber

Sorumluluk Reddi

Bu FinanceVelix makalesi genel bilgilendirme amacı taşır; kişiye özel finans, yatırım, hukuk veya vergi tavsiyesi değildir. Piyasa fiyatları, faiz oranları ve ekonomik koşullar değişebilir; yatırımlar zarar riski taşır. Bilgiler, yayımlandığı sırada mevcut olan materyalleri yansıtır ve değişebilir. Önemli bilgileri bağımsız olarak doğrulayın ve gerektiğinde yetkin bir uzmana danışın. Bir varlıktan, şirketten veya hizmetten söz edilmesi, bunların onaylandığı anlamına gelmez.