کمپنی نے 27 اکتوبر 2026 کو بتایا کہ Cellectis کے جین ایڈیٹنگ امیدوار .HEAL-101 نے بیماری کے ایک چوہوں کے ماڈل میں ٹرائی گلیسرائیڈز کم کیے۔ کمپنی نے شدید ہائپرٹرائی گلیسرائیڈیمیا کے ممکنہ علاج کے لیے پری کلینیکل ڈیٹا بھی پیش کیا۔
اہم نکات
- کمپنی نے بیماری کے ایک چوہوں کے ماڈل میں ٹرائی گلیسرائیڈز میں اوسطاً 75% کمی رپورٹ کی۔
- Cellectis چین میں تفتیش کار کی جانب سے شروع کیے گئے فیز 1 ٹرائل کا منصوبہ رکھتی ہے۔
- ابتدائی کلینیکل ڈیٹا 2027 کی دوسری ششماہی میں متوقع ہے۔
پری کلینیکل مطالعات میں Cellectis کے جین ایڈیٹنگ کے نتائج
ان چوہوں میں جنہیں انسانی APOC3 لے جانے اور ہائپرٹرائی گلیسرائیڈیمیا کی عکاسی کرنے کے لیے تیار کیا گیا تھا، .HEAL-101 نے ٹرائی گلیسرائیڈز میں اوسطاً 75% کمی کی، جس کا معیاری انحراف 11% تھا۔ APOC3 میں 67% کمی آئی، جس کا معیاری انحراف 12% تھا۔
انسانی جگر والے اور خون میں لپڈ کی معمول کی سطح رکھنے والے چوہوں کے ایک الگ ماڈل میں، ایک بار نس کے ذریعے انجیکشن سے انسانی APOC3 میں اوسطاً تقریباً 65% ایڈیٹنگ ہوئی، جو زیادہ سے زیادہ 70% تک پہنچی۔ انسانی جگر کے خلیوں کی ایک لائن میں ایڈیٹنگ کی اوسط شرح تقریباً 90% تھی۔
کمپنی کے مطابق جگر میں ایڈیٹنگ کا پتا چلا، جبکہ تجزیہ کیے گئے دیگر بافتوں میں کوئی نمایاں سرگرمی نہیں دیکھی گئی۔ یہ پری کلینیکل نتائج ہیں؛ جانوروں کے نتائج ضروری نہیں کہ انسانوں پر بھی لاگو ہوں۔
یہ امیدوار کیسے کام کرتا ہے اور آگے کیا ہوگا
.HEAL-101 میں TALE بیس ایڈیٹر استعمال کیا گیا ہے، جسے جگر کو ہدف بنانے والے لپڈ نینو پارٹیکلز میں میسنجر RNA کی صورت پہنچایا جاتا ہے۔ اسے ایک بار نس کے ذریعے دینے کے بعد بلند ٹرائی گلیسرائیڈز کے محرک APOC3 کو مستقل طور پر غیر فعال کرنے کے لیے تیار کیا گیا ہے۔
Cellectis چین میں تفتیش کار کی جانب سے شروع کیے جانے والے فیز 1 ٹرائل کا آغاز کرنے کا منصوبہ رکھتی ہے اور ابتدائی کلینیکل ڈیٹا 2027 کی دوسری ششماہی میں متوقع ہے۔ ٹرائل اور اس کے نتائج ابھی متوقع ہیں۔
وسیع تر ڈیٹا سیٹ ان نتائج پر استوار ہے جنہیں پہلی بار 14 ستمبر 2026 کو ظاہر کیا گیا تھا۔ Cellectis میں جین تھراپی کے نائب صدر Julien Valton، 29 اکتوبر کو ہیمبرگ میں یورپی سوسائٹی آف جین اینڈ سیل تھیراپی کی کانگریس میں پوسٹر پیش کرنے والے ہیں۔
مزید خبریں پڑھیں
اعلانِ دستبرداری
FinanceVelix کا یہ مضمون عمومی معلومات فراہم کرتا ہے، ذاتی نوعیت کا مالی، سرمایہ کاری، قانونی یا ٹیکس مشورہ نہیں۔ مارکیٹ کی قیمتیں، شرحِ سود اور معاشی حالات تبدیل ہو سکتے ہیں؛ سرمایہ کاری میں نقصان کا خطرہ ہوتا ہے۔ حقائق اشاعت کے وقت دستیاب مواد کی عکاسی کرتے ہیں اور تبدیل ہو سکتے ہیں۔ اہم معلومات کی آزادانہ طور پر تصدیق کریں اور ضرورت پڑنے پر کسی مستند پیشہ ور سے مشورہ لیں۔ کسی اثاثے، کمپنی یا خدمت کا ذکر اس کی توثیق نہیں ہے۔
تبصرے
احترام سے پیش آئیں۔ اسپیم، کسی اور کی شناخت اختیار کرنا یا نجی رسائی کی معلومات شیئر کرنا ممنوع ہے۔ عام پوسٹس اور تبصرے فوراً ظاہر ہوتے ہیں؛ مشکوک لنکس جائزے کے لیے روک لیے جاتے ہیں۔
براہ کرم انتظار کریں...