Ứng viên chỉnh sửa gen .HEAL-101 của Cellectis làm giảm triglyceride trong mô hình bệnh ở chuột, công ty cho biết vào ngày 27 tháng 10 năm 2026, khi công bố dữ liệu tiền lâm sàng về một phương pháp điều trị tiềm năng cho chứng tăng triglyceride máu nặng.

Những điểm chính

  • Công ty báo cáo mức giảm triglyceride trung bình 75% trong mô hình bệnh ở chuột.
  • Cellectis dự định tiến hành thử nghiệm Giai đoạn 1 do nhà nghiên cứu khởi xướng tại Trung Quốc.
  • Dữ liệu lâm sàng sơ bộ dự kiến sẽ có trong nửa cuối năm 2027.

Kết quả chỉnh sửa gen của Cellectis trong các nghiên cứu tiền lâm sàng

Ở những con chuột được biến đổi để mang APOC3 của người và mô phỏng chứng tăng triglyceride máu, .HEAL-101 làm giảm triglyceride trung bình 75%, với độ lệch chuẩn 11%. APOC3 giảm 67%, với độ lệch chuẩn 12%.

Trong một mô hình chuột riêng biệt có gan nhân hóa và nồng độ lipid máu bình thường, một mũi tiêm tĩnh mạch duy nhất đã chỉnh sửa APOC3 của người với tỷ lệ trung bình khoảng 65%, cao nhất đạt 70%. Trong một dòng tế bào gan người, tỷ lệ chỉnh sửa trung bình khoảng 90%.

Công ty cho biết hoạt động chỉnh sửa được phát hiện ở gan, không có hoạt động đáng kể ở các mô khác được phân tích. Đây là những phát hiện tiền lâm sàng; kết quả trên động vật có thể không áp dụng cho người.

Cách ứng viên này hoạt động và các bước tiếp theo

.HEAL-101 sử dụng một công cụ chỉnh sửa base TALE được đưa vào cơ thể dưới dạng RNA thông tin trong các hạt nano lipid hướng đến gan. Phương pháp này được thiết kế để bất hoạt vĩnh viễn APOC3, một yếu tố làm tăng triglyceride, sau một lần tiêm tĩnh mạch.

Cellectis dự định khởi động một thử nghiệm Giai đoạn 1 do nhà nghiên cứu khởi xướng tại Trung Quốc và dự kiến có dữ liệu lâm sàng sơ bộ trong nửa cuối năm 2027. Thử nghiệm và kết quả vẫn là những dự kiến trong tương lai.

Bộ dữ liệu mở rộng này được xây dựng dựa trên những phát hiện được công bố lần đầu vào ngày 14 tháng 9 năm 2026. Julien Valton, phó chủ tịch phụ trách liệu pháp gen của Cellectis, dự kiến trình bày áp phích khoa học vào ngày 29 tháng 10 tại hội nghị của Hiệp hội Liệu pháp Gen và Tế bào châu Âu ở Hamburg.

Đọc thêm tin tức

Thêm tin tức từ FinanceVelix

Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm

Bài viết này của FinanceVelix cung cấp thông tin chung, không phải lời khuyên tài chính, đầu tư, pháp lý hoặc thuế dành riêng cho từng cá nhân. Giá thị trường, lãi suất và điều kiện kinh tế có thể thay đổi; các khoản đầu tư luôn tiềm ẩn rủi ro thua lỗ. Các thông tin phản ánh tài liệu có sẵn tại thời điểm đăng tải và có thể thay đổi. Hãy tự kiểm chứng thông tin quan trọng và tham khảo ý kiến chuyên gia có đủ năng lực khi cần. Việc đề cập đến một tài sản, công ty hoặc dịch vụ không đồng nghĩa với sự chứng thực.