Thử nghiệm BB-301: Benitec công bố kết quả tạm thời về khả năng nuốt

Ngày 28 tháng 10 năm 2026, Benitec Biopharma cho biết cả chín bệnh nhân được điều trị trong thử nghiệm BB-301 giai đoạn đầu đều đáp ứng với liệu pháp gen thử nghiệm dành cho chứng khó nuốt liên quan đến loạn dưỡng cơ mắt-hầu, hay OPMD.

Những điểm chính

• Phân tích tạm thời bao gồm sáu bệnh nhân dùng liều thấp và ba bệnh nhân dùng liều cao.
• Sau ba tháng, tỷ lệ bệnh nhân dùng liều cao có cải thiện ở hai chỉ số về khả năng nuốt cao hơn.
• Benitec báo cáo không có biến cố bất lợi nghiêm trọng nào ở các bệnh nhân được điều trị.

Kết quả thử nghiệm BB-301 theo liều dùng

Benitec cho biết cả sáu bệnh nhân dùng liều thấp và cả ba bệnh nhân dùng liều cao đều đáp ứng các tiêu chí để được xác định là người đáp ứng chính thức. Công ty báo cáo kết quả theo dõi 12 tháng cho tất cả bệnh nhân trong nhóm liều thấp. Trong nhóm liều cao, một bệnh nhân được theo dõi trong chín tháng và hai bệnh nhân trong ba tháng.

Sau ba tháng, tỷ lệ bệnh nhân dùng liều cao đáp ứng tiêu chí cải thiện khả năng làm trống họng và bài kiểm tra uống nước có tính thời gian cao hơn. Hai nhóm liều có tỷ lệ đáp ứng như nhau trong bảng câu hỏi về khả năng nuốt và chỉ số đo khả năng khép họng.

Các phát hiện này là kết quả tạm thời từ một nghiên cứu Pha 1b/2a nhãn mở, lần đầu tiên thử nghiệm trên người. Quy mô nhóm nhỏ và thời gian theo dõi khác nhau hạn chế khả năng đưa ra kết luận về tác động lâu dài hơn của phương pháp điều trị.

Điều trị và khả năng tiếp cận

OPMD là một rối loạn cơ tiến triển có thể gây khó nuốt nghiêm trọng. Benitec cho biết hiện chưa có liệu pháp nào được phê duyệt cho tình trạng này.

BB-301 được thiết kế để ức chế một gen khiếm khuyết và cung cấp một gen thay thế có chức năng. Thuốc được đưa vào các cơ ở họng trong một thủ thuật duy nhất. Theo chính sách tiếp cận mở rộngcủa Benitec, hiện chỉ có thể tiếp cận phương pháp điều trị đang được nghiên cứu này thông qua việc tham gia các thử nghiệm lâm sàng của công ty.

Cột mốc tiếp theo

Benitec dự định tiến tới một nghiên cứu BB-301 mang tính quyết định vào giữa năm 2027.

Đọc thêm tin tức

Tin tức khác từ FinanceVelix

Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm

Bài viết này của FinanceVelix cung cấp thông tin chung, không phải lời khuyên tài chính, đầu tư, pháp lý hoặc thuế được cá nhân hóa. Giá thị trường, lãi suất và điều kiện kinh tế có thể thay đổi; các khoản đầu tư tiềm ẩn rủi ro thua lỗ. Các thông tin thực tế phản ánh tài liệu có sẵn tại thời điểm đăng tải và có thể thay đổi. Hãy tự kiểm tra những thông tin quan trọng và tham khảo chuyên gia đủ năng lực khi cần. Việc đề cập đến một tài sản, công ty hoặc dịch vụ không đồng nghĩa với sự xác nhận.