Việc phê duyệt batoclimab tại Trung Quốc đã đánh dấu một cột mốc thương mại hóa đối với Harbour BioMed. Ngày 23 tháng 10 năm 2026, công ty thông báo rằng Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia đã phê duyệt thuốc tiêm dưới da này cho người trưởng thành mắc bệnh nhược cơ toàn thể có xét nghiệm dương tính với kháng thể thụ thể acetylcholine.
Điểm chính
- Phê duyệt áp dụng cho người trưởng thành dương tính với kháng thể AChR, chứ không phải tất cả bệnh nhân mắc bệnh nhược cơ toàn thể.
- NBP Pharma sẽ thương mại hóa batoclimab tại Trung Quốc Đại lục, Hong Kong, Macau và Đài Loan, còn Harbour nhận phí bản quyền theo các bậc dựa trên doanh thu thuần hằng năm.
- Thử nghiệm then chốt cho thấy mức cải thiện triệu chứng duy trì lớn hơn so với giả dược, đồng thời tỷ lệ phù ngoại biên cũng cao hơn.
Mục lục
- Phê duyệt batoclimab chuyển trọng tâm sang thương mại hóa
- Thử nghiệm then chốt cho thấy triệu chứng cải thiện bền vững
- Các phát hiện về an toàn vẫn là một phần trong bức tranh điều trị
- Kết luận
Phê duyệt batoclimab chuyển trọng tâm sang thương mại hóa
Giấy phép áp dụng cho thuốc tiêm batoclimab với hàm lượng 170 mg trong mỗi lọ 1 mL. Đây là kháng thể đơn dòng hoàn toàn là người, nhắm vào thụ thể Fc sơ sinh (FcRn), thúc đẩy quá trình phân hủy các kháng thể IgG liên quan đến bệnh tự miễn.
Theo thỏa thuận cấp phép ký vào tháng 10 năm 2022, NBP Pharma, công ty con của CSPC Pharmaceutical Group, sẽ phụ trách thương mại hóa tại Trung Quốc Đại lục, Hong Kong, Macau và Đài Loan. Harbour BioMed sẽ nhận phí bản quyền theo các bậc dựa trên doanh thu thuần hằng năm tại những thị trường này.
Thỏa thuận này giúp Harbour có nguồn thu phí bản quyền từ hoạt động bán hàng do đối tác triển khai, thay vì trực tiếp thương mại hóa sản phẩm. Dragon Merit Holdings, một công ty con khác của CSPC, là đơn vị nắm giữ giấy phép lưu hành. Thông báo không công bố mức phí bản quyền, giá bán hay ngày ra mắt.
| Hạng mục | Chi tiết |
|---|---|
| Cải thiện bền vững theo thang điểm định lượng bệnh nhược cơ | Batoclimab: 64.2%; giả dược: 40.6%; P=0.008. |
| Đạt mức triệu chứng tối thiểu trong bất kỳ lần thăm khám nào | Điểm MG-ADL bằng 0 hoặc 1: 25.4% với batoclimab so với 4.7% với giả dược; P=0.004. |
| Cải thiện bền vững điểm MG-ADL trong chu kỳ thứ hai | Batoclimab: 62.7%; giả dược: 36.4%; P=0.002. |
Thử nghiệm then chốt cho thấy triệu chứng cải thiện bền vững
Việc phê duyệt là kết quả của chương trình phát triển, trong đó một cột mốc trước đó là thông báo kết quả sơ bộ hàng đầu của thử nghiệm Giai đoạn III vào tháng 3 năm 2023 từ Harbour BioMed. Thông báo cho biết nghiên cứu tại Trung Quốc đã đạt các tiêu chí đánh giá chính và các tiêu chí phụ quan trọng; thông tin này được công bố trước quyết định quản lý mới nhất.
Thông báo phê duyệt mô tả một nghiên cứu then chốt được tiến hành tại 27 trung tâm ở Trung Quốc. Nhóm bệnh nhân chính trong nghiên cứu bao gồm những người dương tính với kháng thể AChR hoặc kháng thể tyrosine kinase đặc hiệu cho cơ. Chỉ định được phê duyệt hẹp hơn, chỉ áp dụng cho người trưởng thành dương tính với kháng thể AChR.
Tiêu chí đánh giá chính đo lường mức cải thiện duy trì trên thang điểm Hoạt động sinh hoạt hằng ngày của bệnh nhược cơ, được xác định là mức giảm ít nhất ba điểm so với ban đầu và kéo dài ít nhất bốn tuần trong chu kỳ điều trị đầu tiên.
Tiêu chí này đạt được ở 58.2% bệnh nhân được điều trị bằng batoclimab, so với 31.3% ở nhóm dùng giả dược, chênh lệch 26.9 điểm phần trăm, với P=0.001. Hiệu quả điều trị được ghi nhận sớm nhất vào tuần thứ hai. Các kết quả phụ bổ sung được tóm tắt dưới đây.
Các phát hiện về an toàn vẫn là một phần trong bức tranh điều trị
Harbour mô tả batoclimab nhìn chung có khả năng dung nạp tốt. Phù ngoại biên là biến cố bất lợi được báo cáo thường xuyên nhất trong nhóm điều trị, xảy ra ở 38.8% bệnh nhân so với 4.6% ở nhóm dùng giả dược; tất cả các trường hợp đều ở mức độ nhẹ hoặc trung bình.
Nồng độ albumin huyết tương giảm trong quá trình điều trị nhưng tự phục hồi sau khi ngừng điều trị. Những phát hiện này cần được xem xét cùng với các kết quả về hiệu quả và có ý nghĩa quan trọng trong việc hiểu rõ đặc điểm lâm sàng của thuốc.
Bệnh nhược cơ toàn thể là một rối loạn thần kinh cơ tự miễn mạn tính gây yếu cơ xương và có thể đe dọa tính mạng trong những trường hợp nặng. Batoclimab nhắm vào quá trình tái tuần hoàn kháng thể, thay vì trực tiếp điều trị tình trạng yếu cơ.
Kết luận
Việc phê duyệt đưa batoclimab vào giai đoạn thương mại hóa cho nhóm bệnh nhân được cấp phép tại Trung Quốc. Bước tiếp theo là đưa thuốc ra thị trường thông qua NBP Pharma, dù thông báo chưa nêu lịch ra mắt hay thông tin về giá.
Đọc thêm tin tức
Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm
Bài viết này của FinanceVelix cung cấp thông tin chung, không phải lời khuyên tài chính, đầu tư, pháp lý hoặc thuế được cá nhân hóa. Giá thị trường, lãi suất và điều kiện kinh tế có thể thay đổi; các khoản đầu tư tiềm ẩn rủi ro thua lỗ. Thông tin phản ánh tài liệu có sẵn tại thời điểm đăng tải và có thể thay đổi. Hãy tự kiểm chứng thông tin quan trọng và tham khảo chuyên gia đủ tiêu chuẩn khi cần. Việc đề cập đến một tài sản, công ty hoặc dịch vụ không đồng nghĩa với sự chứng thực.
