Ngày 23 tháng 10 năm 2026, Tango Therapeutics cho biết thử nghiệm vopimetostat của công ty ghi nhận tỷ lệ đáp ứng khách quan 82% ở 22 bệnh nhân ung thư tuyến tụy đã được điều trị trước đó và đủ điều kiện đánh giá, những người dùng thuốc kết hợp với daraxonrasib. Sau khi thảo luận với Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, công ty dự kiến đưa phác đồ kết hợp này vào một nghiên cứu Phase 3 ngẫu nhiên, điều trị bước đầu trong nửa đầu năm 2027.
Điểm chính
- Phác đồ kết hợp điều trị ung thư tuyến tụy ghi nhận đáp ứng ở 18 trong số 22 bệnh nhân đủ điều kiện đánh giá; thời gian sống không bệnh tiến triển trung vị chưa đạt.
- Độ an toàn khác nhau theo liều: liều vopimetostat thấp hơn nhìn chung được dung nạp, trong khi liều cao hơn gây ra các độc tính giới hạn liều.
- Thử nghiệm Phase 3 dự kiến sẽ so sánh phác đồ kết hợp với hóa trị tiêu chuẩn ở những bệnh nhân chưa từng điều trị mắc ung thư tuyến tụy có mất đoạn MTAP.
Mục lục
- Kết quả thử nghiệm vopimetostat cho thấy hoạt tính ở bệnh nhân đã được điều trị trước đó
- Các phát hiện về độ an toàn cho thấy sự khác biệt giữa hai mức liều
- Phương pháp điều trị nhắm vào một điểm yếu di truyền
- Phase 3 sẽ đưa phác đồ kết hợp vào điều trị bước đầu
- Kết luận
Kết quả thử nghiệm vopimetostat cho thấy hoạt tính ở bệnh nhân đã được điều trị trước đó
Các phát hiện từ Phase 1/2 bao gồm những bệnh nhân mắc ung thư biểu mô tuyến ống tụy di căn (PDAC), có khối u đồng thời mang đột biến mất đoạn MTAP và đột biến RAS. Tại thời điểm chốt dữ liệu ngày 20 tháng 8 năm 2026, có 22 bệnh nhân đủ điều kiện đánh giá hiệu quả, trong đó 13 người dùng phác đồ kết hợp ở tuyến điều trị thứ ba.
18 bệnh nhân có đáp ứng một phần. Tại thời điểm chốt dữ liệu, 11 đáp ứng đã được xác nhận, còn bảy đáp ứng chưa được xác nhận; Tango cho biết cả bảy sau đó đều đã được xác nhận. Thời gian theo dõi trung vị là 7,1 tháng, trong khoảng từ 3,3 đến 12,5 tháng.
Tỷ lệ sống không bệnh tiến triển sau chín tháng được báo cáo là 88%, còn tỷ lệ kiểm soát bệnh là 100%. Thời gian sống không bệnh tiến triển trung vị vẫn chưa đạt, vì vậy nghiên cứu chưa xác định được thời gian trung vị mà bệnh nhân có thể sống mà không bị bệnh tiến triển.
Đây là những phát hiện ban đầu từ một nghiên cứu nhỏ, nhãn mở, không phải là một so sánh ngẫu nhiên với hóa trị. Do đó, kết quả chưa chứng minh phác đồ kết hợp có hiệu quả vượt trội so với các phương pháp điều trị hiện có. Tango sẽ trình bày kết quả tại Đại hội của Hội Ung thư Y khoa châu Âu ở Madrid từ ngày 23 đến 27 tháng 10.
| Hạng mục | Chi tiết |
|---|---|
| Phân bổ dự kiến trong Phase 3 | Bệnh nhân được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1 vào nhóm dùng phác đồ kết hợp hoặc hóa trị theo tiêu chuẩn chăm sóc. |
| Liều dùng phác đồ kết hợp | Vopimetostat 200 mg một lần mỗi ngày cộng với daraxonrasib 100 mg một lần mỗi ngày. |
| Hai tiêu chí chính | Tỷ lệ đáp ứng khách quan và thời gian sống không bệnh tiến triển. |
| Tiêu chí phụ quan trọng | Thời gian sống toàn bộ. |
Các phát hiện về độ an toàn cho thấy sự khác biệt giữa hai mức liều
Trong số 25 bệnh nhân ung thư tuyến tụy đủ điều kiện đánh giá độ an toàn, dùng vopimetostat 200 mg mỗi ngày cùng daraxonrasib 100 mg mỗi ngày, không ghi nhận độc tính giới hạn liều, trường hợp ngừng điều trị liên quan đến điều trị hoặc biến cố bất lợi liên quan đến điều trị cấp độ 4 hoặc 5. Biến cố liên quan đến điều trị cấp độ 3 xảy ra ở 40% bệnh nhân, và 20% cần giảm liều.
Các biến cố liên quan đến điều trị phổ biến nhất ở liều này là viêm miệng, phát ban và tiêu chảy, tất cả đều ở cấp độ 1 hoặc 2. Liều vopimetostat cao hơn, 250 mg, không được dung nạp tốt: ba độc tính giới hạn liều xảy ra ở hai trong số bốn bệnh nhân đủ điều kiện đánh giá độ an toàn.
Một phác đồ kết hợp vopimetostat riêng biệt với zoldonrasib ghi nhận tỷ lệ đáp ứng 54% trong số 35 bệnh nhân ung thư tuyến tụy đủ điều kiện đánh giá có mất đoạn MTAP và đột biến KRAS G12D. Trong số 39 bệnh nhân đủ điều kiện đánh giá độ an toàn, không ghi nhận độc tính giới hạn liều hoặc trường hợp ngừng điều trị liên quan đến điều trị, dù biến cố cấp độ 3 xảy ra ở 28% và có báo cáo một biến cố cấp độ 4. Các nhóm bệnh nhân riêng biệt này không cung cấp phép so sánh trực tiếp giữa hai phác đồ kết hợp.
Phương pháp điều trị nhắm vào một điểm yếu di truyền
Vopimetostat là một thuốc ức chế PRMT5 đường uống đang được nghiên cứu. Phần giải thích của Tango về cơ chế ức chế PRMT5 chọn lọc MTAP mô tả cách mất MTAP tạo ra một điểm yếu có thể khiến tế bào ung thư nhạy cảm với sự ức chế PRMT5 hơn tế bào bình thường. Đây là cơ sở sinh học cho việc lựa chọn bệnh nhân dựa trên đặc điểm di truyền của khối u, thay vì coi ung thư tuyến tụy là một quần thể đồng nhất.
Daraxonrasib và zoldonrasib là các thuốc ức chế RAS(ON) của Revolution Medicines. Thử nghiệm đang diễn ra đánh giá các phác đồ kết hợp những thuốc này với vopimetostat ở một số bệnh nhân ung thư tuyến tụy và ung thư phổi không tế bào nhỏ được lựa chọn; các phát hiện mới được báo cáo không chứng minh hiệu quả ở tất cả bệnh nhân mắc một trong hai bệnh này.
Phase 3 sẽ đưa phác đồ kết hợp vào điều trị bước đầu
Tango dự kiến tiến hành một nghiên cứu đăng ký toàn cầu ở bệnh nhân PDAC có mất đoạn MTAP chưa từng được điều trị. Điều này đồng nghĩa với việc thay đổi bối cảnh điều trị so với nhóm bệnh nhân đã được điều trị trước đó làm cơ sở cho các kết quả ung thư tuyến tụy mới nhất.
Nghiên cứu đề xuất sẽ sử dụng liều vopimetostat thấp hơn và so sánh trực tiếp phác đồ kết hợp với hóa trị theo tiêu chuẩn chăm sóc. Thiết kế dự kiến được trình bày dưới đây.
Tango cũng dự định thảo luận với các cơ quan quản lý về khả năng xin phê duyệt ở tuyến điều trị thứ hai. Những cuộc thảo luận đó cũng như nghiên cứu Phase 3 dự kiến đều không đồng nghĩa với việc phác đồ kết hợp đã được cơ quan quản lý phê duyệt.
Kết luận
Cột mốc tiếp theo dự kiến là khởi động nghiên cứu Phase 3 ngẫu nhiên trong nửa đầu năm 2027. Thử nghiệm này sẽ đánh giá liệu những phát hiện ban đầu về đáp ứng và kiểm soát bệnh có chuyển thành lợi ích so với hóa trị tiêu chuẩn trong điều trị bước đầu hay không.
Đọc thêm tin tức
Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm
Bài viết FinanceVelix này cung cấp thông tin chung, không phải lời khuyên tài chính, đầu tư, pháp lý hoặc thuế dành riêng cho từng cá nhân. Giá thị trường, lãi suất và điều kiện kinh tế có thể thay đổi; các khoản đầu tư tiềm ẩn rủi ro thua lỗ. Thông tin phản ánh tài liệu có sẵn tại thời điểm xuất bản và có thể thay đổi. Hãy tự kiểm chứng thông tin quan trọng và tham khảo ý kiến chuyên gia đủ năng lực khi cần. Việc đề cập đến một tài sản, công ty hoặc dịch vụ không đồng nghĩa với sự chứng thực.
