TG Therapeutics于2026年10月23日公布的Azer-cel试验结果显示，渐进型多发性硬化症患者初步呈现安全性和残疾指标方面的信号。公司报告称，未发现严重毒性或限制剂量的不良事件，同时残疾评分显示稳定或改善迹象。这些I期研究结果仍处于早期阶段，尚不能证实该研究性疗法的有效性。

要点

  • TG Therapeutics报告称，初步结果中未发现严重毒性或限制剂量的不良事件。
  • 残疾、行走能力和认知指标均出现早期信号，但所提供的信息未列出详细的应答率。
  • Azer-cel使用供者来源的T细胞，这一点使其区别于使用每位患者自身细胞制备的CAR T细胞疗法。

目录

Azer-cel试验结果聚焦于安全性和残疾指标

尽管此前接受过疾病修饰疗法，参与者的病情仍出现进展。TG Therapeutics在MSToronto2026上公布了这项初步结果。

公司表示，在90天和180天时，大多数参与者的扩展残疾状态量表评分维持稳定或有所改善。公司还报告称，参与者的行走能力和认知处理速度有所改善，同时B细胞显著减少。

这些观察结果支持进一步研究，但不能据此得出治疗可逆转渐进型多发性硬化症的结论。所提供的信息未说明残疾评分改善者的确切比例、各随访时间点接受评估的人数，也未说明行走能力和认知变化的幅度。

项目详情
研究人群26名渐进型多发性硬化症患者
剂量范围3000万至5亿个CAR T细胞
研发阶段I期初步结果

供者来源疗法以CD19为靶点

Azercabtagene zapreleucel，简称azer-cel，是一种靶向CD19的研究性CAR T细胞疗法。TG Therapeutics的 azer-cel研发概况 说明，该疗法使用健康供者的T细胞，而非分别从每位患者体内采集细胞。

供者细胞经过改造，可表达靶向CD19的受体，同时尽量降低移植物抗宿主病的风险。公司称，这种异体、即“现货型”疗法旨在实现快速供应和可扩展生产；这些属于研发目标，并非这些初步临床结果已经证实的成果。

据报告，B细胞减少与该疗法预期的生物学作用相符。这一发现不同于证明患者的残疾状况得到持久改善。

早期研发管线结果，并非新获批疗法

TG Therapeutics已在销售BRIUMVI，这是一种获FDA批准、用于复发型多发性硬化症的抗CD20抗体。Azer-cel靶向CD19，目前正在渐进型多发性硬化症患者中接受研究，因此最新结果涉及的是另一项研发管线项目，并非BRIUMVI获批适用范围的扩大。

对于公司的研发项目而言，关键在于区分令人鼓舞的早期观察结果与足以证实长期临床获益的证据。I期评估仍以安全性、耐受性和初步临床活性为重点。

结论

正在进行的azer-cel试验下一步将重点关注后续随访能否进一步支持初步安全性发现，并显示持续的临床活性。目前的初步结果尚未证实该疗法可为渐进型多发性硬化症患者带来持久获益。

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