Benitec Biopharma于2026年10月28日表示，在其BB-301早期试验中接受治疗的9名患者，均对这款用于治疗与眼咽肌营养不良症（OPMD）相关吞咽困难的实验性基因疗法作出了反应。

要点

  • 中期分析涵盖6名接受低剂量治疗的患者和3名接受高剂量治疗的患者。
  • 在治疗三个月后，高剂量组中有更大比例的患者在两项吞咽指标上有所改善。
  • Benitec报告称，接受治疗的患者中未出现严重不良事件。

BB-301试验结果（按剂量划分）

Benitec表示，低剂量组的6名患者和高剂量组的3名患者均符合其正式应答者标准。公司报告了低剂量组每位患者的12个月随访结果。高剂量组中，1名患者随访了9个月，另有2名患者随访了3个月。

治疗三个月后，高剂量组中有更大比例的患者符合咽喉排空改善标准，并在定时饮水测试中达到改善标准。两个剂量组在吞咽问卷和咽喉闭合能力指标上的应答率相同。

这些发现是首次人体开放标签1b/2a期研究的中期结果。样本量较小且随访时长不一，限制了对该疗法长期效果的判断。

项目详情
治疗三个月后的咽喉排空低剂量组有67%的患者、高剂量组有100%的患者符合改善标准。
治疗三个月后的定时饮水测试低剂量组有17%的患者、高剂量组有67%的患者符合改善标准。

治疗与获取途径

OPMD是一种进行性肌肉疾病，可能导致严重的吞咽困难。Benitec表示，目前尚无获批的针对该疾病的疗法。

BB-301旨在抑制有缺陷的基因，并提供具有功能的替代基因。该疗法通过一次性操作施用于咽喉肌肉。根据Benitec的 扩大用药可及政策，目前只能通过参加其临床试验获得这种试验性治疗。

下一里程碑

Benitec计划于2027年年中推进BB-301关键性研究。

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