巴托克利单抗在中国获批，标志着Harbour BioMed达成一项商业化里程碑。该公司于2026年10月23日宣布，国家药品监督管理局已批准其皮下注射剂，用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体检测呈阳性的成人全身型重症肌无力患者。
要点
- 获批适用人群为抗AChR抗体阳性的成人，并非所有全身型重症肌无力患者。
- NBP Pharma将在大中华区商业化巴托克利单抗，Harbour将按年度净销售额分档获得特许权使用费。
- 关键性试验显示，患者症状持续改善程度高于安慰剂组，同时外周水肿发生率也更高。
目录
巴托克利单抗获批，关注点转向商业化
获批剂型为巴托克利单抗注射剂，每瓶1毫升，规格为170毫克。该药是一种全人源单克隆抗体，靶向新生儿Fc受体（FcRn），可加速参与自身免疫性疾病的IgG抗体分解。
根据2022年10月签订的许可协议，石药集团旗下子公司NBP Pharma将负责该产品在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的商业化。Harbour BioMed将根据这些市场的年度净销售额分档获得特许权使用费。
根据这一安排，Harbour将通过合作伙伴销售获得特许权使用费收入，而非由公司直接开展商业化。另一家石药集团子公司Dragon Merit Holdings是该产品的上市许可持有人。公告未披露特许权使用费率、定价或上市日期。
| 项目 | 详情 |
|---|---|
| 重症肌无力定量评分持续改善 | 巴托克利单抗：64.2%；安慰剂：40.6%；P=0.008。 |
| 任一访视时达到症状最轻 | MG-ADL评分为0或1：巴托克利单抗组为25.4%，安慰剂组为4.7%；P=0.004。 |
| 第二个治疗周期内MG-ADL评分持续改善 | 巴托克利单抗：62.7%；安慰剂：36.4%；P=0.002。 |
关键性试验显示症状持续改善
此次获批是在一系列研发进展之后取得的。此前，Harbour BioMed于2023年3月公布了III期试验顶线结果。该公告称，中国研究达到了主要终点和关键次要终点；这一进展早于最新的监管决定。
获批公告介绍了一项在中国27家中心开展的关键性研究。其主要研究人群包括抗AChR抗体或抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性的患者。获批适应症范围较窄，仅涵盖抗AChR抗体阳性的成人。
主要终点为重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）评分持续改善，定义为在首个治疗周期内，较基线降低至少3分并持续至少4周。
巴托克利单抗组达到该终点的患者比例为58.2%，安慰剂组为31.3%，相差26.9个百分点，P=0.001。最早在第二周就观察到治疗效果。其他次要终点结果概述如下。
安全性结果仍是治疗考量的一部分
Harbour表示，巴托克利单抗总体耐受性良好。治疗组最常报告的不良事件为外周水肿，发生率为38.8%，安慰剂组为4.6%；所有病例均为轻度或中度。
治疗期间血浆白蛋白水平下降，但停药后自行恢复。这些结果与疗效数据相互补充，有助于了解该药的临床特征。
全身型重症肌无力是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，会导致骨骼肌无力，严重病例可能危及生命。巴托克利单抗靶向抗体循环利用过程，而非直接治疗肌无力。
结论
此次获批使巴托克利单抗进入面向中国获批患者人群的商业化阶段。下一步是由NBP Pharma推动该药上市，但公告未提供上市时间表或定价详情。
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