Кандидатът на Cellectis за генно редактиране .HEAL-101 намали триглицеридите в миши модел на заболяване, съобщи компанията на 27 октомври 2026 г., представяйки предклинични данни за потенциално лечение на тежка хипертриглицеридемия.

Основни изводи

  • Компанията отчете средно намаление на триглицеридите с 75% в миши модел на заболяване.
  • Cellectis планира изпитване фаза 1 в Китай, инициирано от изследователя.
  • Очакват се предварителни клинични данни през втората половина на 2027 г.

Резултати от предклинични проучвания на генното редактиране на Cellectis

При мишки, генетично модифицирани да носят човешкия APOC3 и да моделират хипертриглицеридемия, .HEAL-101 намали триглицеридите средно със 75%, при стандартно отклонение от 11%. APOC3 спадна с 67%, при стандартно отклонение от 12%.

В отделен миши модел с хуманизирани черни дробове и нормални нива на липидите в кръвта еднократна интравенозна инжекция редактира човешкия APOC3 със средна честота от приблизително 65%, достигаща до 70%. В клетъчна линия от човешки черен дроб средната честота на редактиране беше приблизително 90%.

Компанията заяви, че редактиране е установено в черния дроб, без значителна активност в останалите анализирани тъкани. Това са предклинични резултати; резултатите при животни може да не се възпроизведат при хора.

Как действа кандидатът и какво предстои

.HEAL-101 използва TALE базов редактор, доставян като информационна РНК в липидни наночастици, насочени към черния дроб. Целта му е да инактивира трайно APOC3 — фактор за повишените триглицериди — след еднократно интравенозно приложение.

Cellectis планира да започне изпитване фаза 1 в Китай, инициирано от изследователя, и очаква предварителни клинични данни през втората половина на 2027 г. Изпитването и резултатите от него все още са бъдещи.

Разширеният набор от данни надгражда резултатите, оповестени за първи път на 14 септември 2026 г. Планира се Жулиен Валто, вицепрезидентът по генна терапия на Cellectis, да представи постера на 29 октомври на конгреса на Европейското дружество за генна и клетъчна терапия в Хамбург.

Прочетете още новини

Още новини от FinanceVelix

Отказ от отговорност

Тази статия на FinanceVelix предоставя обща информация, а не персонализиран финансов, инвестиционен, правен или данъчен съвет. Пазарните цени, лихвените проценти и икономическите условия могат да се променят; инвестициите носят риск от загуба. Фактите отразяват наличната към момента на публикуване информация и могат да се променят. Проверявайте самостоятелно важната информация и при необходимост се консултирайте с квалифициран специалист. Споменаването на актив, компания или услуга не представлява препоръка.