На 28 октомври 2026 г. Benitec Biopharma съобщи, че и деветте пациенти, лекувани в ранния етап на проучването на BB-301, са се повлияли от експерименталната генна терапия за затруднения при преглъщане, свързани с окулофарингеална мускулна дистрофия (OPMD).
Основни изводи
- Междинният анализ обхваща шестима пациенти, получили ниска доза, и трима, получили висока доза.
- По-голям дял от пациентите на висока доза показват подобрение по два показателя за преглъщане след три месеца.
- Benitec не съобщава за сериозни нежелани събития сред лекуваните пациенти.
Резултати от проучването на BB-301 по дози
Benitec съобщи, че и шестимата пациенти на ниска доза, както и тримата на висока доза, са изпълнили критериите на компанията за официално определяне като повлияли се. Компанията съобщи резултати от проследяване в продължение на 12 месеца за всеки пациент в групата на ниска доза. В групата на висока доза един пациент е проследяван девет месеца, а двама — три месеца.
След три месеца по-голям дял от пациентите на висока доза са изпълнили критериите за подобрение при изпразването на гърлото и при тест с пиене за определено време. Двете групи с различна доза са имали еднакви проценти на повлияване по въпросник за преглъщането и по показател за способността за затваряне на гърлото.
Резултатите са междинни и са от първо проучване при хора, открито, във фаза 1b/2a. Малкият брой участници в групите и различната продължителност на проследяването ограничават възможността да се правят изводи за дългосрочните ефекти от лечението.
| Показател | Подробности |
|---|---|
| Изпразване на гърлото след три месеца | 67% от пациентите на ниска доза и 100% от пациентите на висока доза са изпълнили критериите за подобрение. |
| Тест с пиене за определено време след три месеца | 17% от пациентите на ниска доза и 67% от пациентите на висока доза са изпълнили критериите за подобрение. |
Лечение и достъп
OPMD е прогресивно мускулно заболяване, което може да причини тежки затруднения при преглъщане. Benitec съобщи, че няма одобрени терапии за това заболяване.
BB-301 е разработен да потиска дефектен ген и да осигурява функционален заместител. Прилага се еднократно в мускулите на гърлото. Съгласно политиката на Benitec за разширен достъп, изследваното лечение понастоящем е достъпно само чрез участие в клиничните проучвания на компанията.
Следващ ключов етап
Benitec планира да продължи подготовката за ключово проучване на BB-301 в средата на 2027 г.
Прочетете още новини
Отказ от отговорност
Тази статия на FinanceVelix предоставя обща информация, а не персонализирани финансови, инвестиционни, правни или данъчни съвети. Пазарните цени, лихвените проценти и икономическите условия могат да се променят; инвестициите носят риск от загуби. Фактите отразяват информацията, налична към момента на публикуване, и може да се променят. Проверявайте самостоятелно важната информация и при необходимост се консултирайте с квалифициран специалист. Споменаването на актив, компания или услуга не представлява препоръка.
Коментари
Бъдете уважителни. Без спам, представяне за друго лице или споделяне на поверителни данни за достъп. Обичайните публикации и коментари се появяват веднага; подозрителните връзки се задържат за преглед.
Моля, изчакайте...